Zynerba Pharmaceuticals, Inc. presenteert twee posters op de 55e Gatlinburg Conference, die wordt gehouden van 10-13 april 2023 in Kansas City, Mo. Zygel is een onderzoeksgeneesmiddel in ontwikkeling voor de mogelijke behandeling van gedragssymptomen die gepaard gaan met het Fragile X-syndroom (FXS) en het 22q11.2 deletiesyndroom (22q). Daarnaast is Zygel aangewezen als Fast Track ontwikkelingsprogramma voor de behandeling van gedragssymptomen van FXS.

RECONNECT is een fase 3-onderzoek naar Zygel bij patiënten met FXS in de leeftijd van 3 tot 22 jaar. De studie is ontworpen op basis van de bevindingen van de eerste fase 3 studie, CONNECT-FX, die de potentiële effectiviteit van Zygel aantoonde bij patiënten met 100% methylering van hun FMR1-gen. RECONNECT werft actief deelnemers van 3 tot 22 jaar oud.

Zygel is de eerste en enige farmaceutisch vervaardigde cannabidiol, geformuleerd als een door octrooi beschermde, heldere gel met verbeterde permeatie, ontworpen om een consistente toediening van geneesmiddelen in de bloedbaan transdermaal (d.w.z. door de huid heen) mogelijk te maken. Recente studies suggereren dat cannabidiol het endocannabinoïde systeem kan moduleren en bepaalde gedragssymptomen in verband met neuropsychiatrische aandoeningen kan verbeteren. Zygel is een onderzoeksproduct in ontwikkeling voor de mogelijke behandeling van gedragssymptomen die gepaard gaan met het Fragile X-syndroom (FXS) en het 22q11.2 deletiesyndroom (22q).

Het bedrijf heeft van de FDA en de Europese Commissie het predikaat weesgeneesmiddel gekregen voor cannabidiol, het actieve bestanddeel in Zygel, voor de behandeling van FXS en de behandeling van 22q. Daarnaast is Zygel aangewezen als Fast Track ontwikkelingsprogramma voor de behandeling van gedragssymptomen van FXS.