4D Molecular Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het RMAT-keurmerk heeft toegekend aan de onderzoekskandidaat voor het genetische geneesmiddel 4D-150 voor de intravitreale behandeling van natte leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (natte AMD). De FDA kende het RMAT-keurmerk toe op basis van het potentieel van 4D-150 om de onvervulde medische behoefte binnen deze populatie aan te pakken. RMAT-aanwijzing maakt deel uit van de 21st Century Cures Act.

Het programma werd in het leven geroepen om de ontwikkeling en beoordeling van regeneratieve geneesmiddelentherapieën die bedoeld zijn om een ernstige aandoening te behandelen, te wijzigen, om te keren of te genezen, te versnellen. Het verkrijgen van het RMAT predikaat biedt sponsorbedrijven alle voordelen van de fast track en doorbraaktherapie predikaatprogramma's, waardoor vroege, nauwe en frequente interacties met de FDA mogelijk zijn met als doel de ontwikkeling van geneesmiddelen te versnellen. De aanwijzing volgt op tussentijdse Fase 1 PRISM klinische gegevens voor 4D-150 die een bemoedigend veiligheids-, verdraagbaarheids- en klinisch activiteitsprofiel lieten zien.

4D-150 heeft het potentieel om te voorzien in een onbeantwoorde medische behoefte om op een veilige manier de gezichtsscherpte op lange termijn te behouden, terwijl de noodzaak voor herhaalde intravitreale injecties vermeden wordt. 4DMT werkt momenteel samen met de FDA en EMA aan voorlopige plannen voor Fase 3 klinische studies en verwacht in februari 2024 een update te kunnen geven, samen met tussentijdse gerandomiseerde Fase 2 PRISM-studiegegevens van 4D-150. In juli 2023 kondigde 4DMT aan dat er een dosisrespons was aangetoond in het voordeel van de hoogst geteste dosis van 3E10 vg/oog, inclusief een veelbelovende vermindering van aanvullende anti-VEGF injecties (4 van de 4 evalueerbare patiënten injectievrij) en een klinisch betekenisvolle vermindering van de gemiddelde centrale subvelddikte (CST) na 36 weken in een patiëntenpopulatie met een hoge anti-VEGF behoefte.

Vanaf juli 2023 werd intravitreaal 4D-150 goed verdragen bij alle doses in alle patiënten, zonder graad =1 ontstekingscellen, hypotonie, dosisbeperkende toxiciteiten of behandelingsgerelateerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE) tijdens follow-up tot 36 weken in alle 15 patiënten. Daarnaast kondigde 4DMT aan dat het 3E10 vg/eye dosiscohort een duurzame vermindering van aanvullende anti-VEGF injecties liet zien na 36 weken, waarbij 3 van de 4 evalueerbare deelnemers injectievrij bleven na één jaar en één patiënt injectievrij bleef tijdens een maximale follow-up van 80 weken zonder dat er veranderingen in het veiligheidsprofiel werden waargenomen.