AB Science SA kondigde aan dat de eerste vergunningen zijn ontvangen voor het starten van haar fase 3 bevestigende studie (AB21004) ter evaluatie van masitinib bij patiënten met milde tot matige Alzheimer (AD) van het Franse geneesmiddelenagentschap (ANSM) samen met AEMPS (agentschap in Spanje) en EOF (agentschap in Griekenland). Studie AB21004 is een gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3 studie om de veiligheid en werkzaamheid van masitinib te evalueren bij patiënten met milde tot matige Alzheimer, als add-on therapie voor de standaardbehandeling, cholinesteraseremmers en/of memantine. De studie zal 600 patiënten inschrijven met een bevestigde klinische diagnose van milde en matige Alzheimer, wat overeenkomt met een ADCS-ADL-score (Activities of Daily Living) van minder dan 73 en een MMSE-score (Mini Mental State Examination) van 14 tot en met 25.

Het doel van studie AB21004 is het bevestigen van het behandeleffect met masitinib 4,5 mg/kg/dag als aanvulling op een cholinesteraseremmer en/of memantine bij patiënten met milde tot matige ziekte van Alzheimer. Het primaire eindpunt van de studie is de evaluatie van het effect van masitinib op de absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ADCS-ADL-score en in de ADAS-Cog-11. De positionering van masitinib verschilt van andere geneesmiddelen tegen de ziekte van Alzheimer, zoals lecanemab, aduhelm, donanemab en crenenzumab, die gericht zijn op de vroegste stadia van het AD-continuüm, waaronder zeer lichte dementie, prodromale of asymptomatische ziekte van Alzheimer, MMSE>22 en tot 30, terwijl patiënten met MMSE 27-30 normale cognitieve functies hebben.

Het werkingsmechanisme van masitinib verschilt ook van andere geneesmiddelen die worden ontwikkeld voor de ziekte van Alzheimer en is mogelijk complementair in die zin dat masitinib zich richt op microglia en mestcellen om een ziektemodificerend neurobeschermend effect te bewerkstelligen, terwijl lecanemab, aduhelm, donanemab en crenenzumab anti-amyloïde antilichamen zijn die tot doel hebben giftige amyloïde-bèta (A < BETA>) aggregaten te elimineren. Bovendien is masitinib een oraal toegediende tyrosinekinase, terwijl de bovengenoemde anti-amyloïdantilichamen via injectie worden toegediend.