Abeona Therapeutics Inc. kondigde positieve topline gegevens aan van haar cruciale fase 3-studie VIITAL die de veiligheid en doeltreffendheid van EB-101 beoordeelt voor de behandeling van patiënten met recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB). De VIITAL-studie voldeed aan de twee co-primaire eindpunten voor de werkzaamheid en toonde statistisch significante, klinisch betekenisvolle verbeteringen aan in de wondgenezing en pijnvermindering bij grote chronische RDEB-wonden. Alle geëvalueerde eindpunten met succes behaald De cruciale fase 3-studie van VIITAL evalueerde de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van EB-101 in 43 grote chronische wondparen bij 11 proefpersonen met RDEB.

De in VIITAL gerandomiseerde en behandelde grote chronische wonden hadden een oppervlakte van meer dan 20 cm(2) en waren minimaal zes maanden en maximaal 21 jaar (gemiddeld 6,2 jaar) open. De gezamenlijke primaire eindpunten van de studie waren: 1) het percentage RDEB-wondlocaties met meer dan of gelijk aan 50% genezing ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij gerandomiseerde behandelde en gematchte onbehandelde (controle) wondlocaties op het tijdstip van zes maanden werden vergeleken, zoals bepaald door directe beoordeling door de onderzoeker; en 2) pijnvermindering in verband met wondverbandwisseling, beoordeeld aan de hand van de gemiddelde verschillen in scores van de Wong-Baker FACES-schaal tussen gerandomiseerde behandelde en gematchte onbehandelde (controle) wonden op het tijdstip van zes maanden. In de studie konden wonden die niet waren opgenomen in de gerandomiseerde primaire effectiviteitsanalyse een EB-101-behandeling krijgen (n=14 niet-gerandomiseerde wonden).

De onderstaande tabellen geven een samenvatting van de primaire resultaten: Post-hocanalyse van pijngegevens Naast het behalen van het co-primaire eindpunt pijn, werd in een post-hocanalyse van de met EB-101 behandelde ernstige wonden (baseline pijnscore van 6 of hoger), inclusief gerandomiseerde en niet-gerandomiseerde (n=27), een gemiddelde pijnvermindering ten opzichte van de baseline na zes maanden waargenomen van 5,70, vergeleken met een gemiddelde pijnvermindering van 3,51 voor alle behandelde gerandomiseerde en niet-gerandomiseerde wonden waarvoor de pijn werd geëvalueerd (n=53). Veiligheidsresultaten EB-101 werd goed verdragen en er werden geen ernstige behandelingsgerelateerde bijwerkingen waargenomen, in overeenstemming met eerdere klinische ervaringen. Er waren geen sterfgevallen of gevallen van positieve replicatiecompetente retrovirusresultaten (RCR), en er werden geen systemische immunologische reacties gemeld tijdens de studie, evenals geen plaveiselcelcarcinomen (SCC) op de behandelingsplaatsen na toepassing van EB-101.

Twee proefpersonen meldden ten minste één ernstig ongewenst voorval (SAE) dat geen verband hield met EB-101. Vier proefpersonen meldden gerelateerde behandelingsnoodgevallen (TEAE's), waaronder procedurepijn, spierkrampen en pruritis. Bij acht patiënten werden infecties waargenomen die geen verband hielden met EB-101.

Abeona verwacht de resultaten van deze studie, inclusief verdere details met aanvullende verkennende eindpunten en de resultaten van week 12, in te dienen voor presentatie op toekomstige medische bijeenkomsten en voor publicatie in een peer-reviewed tijdschrift. De resultaten van week 12 zijn vergelijkbaar met de resultaten van week 24, met statistische significantie voor pijnvermindering en wondgenezing op alle niveaus. Jean Tang, M.D., Ph.D., Professor in Dermatologie, Stanford University School of Medicine en hoofdonderzoeker van de EB-101 cruciale Fase 3 VIITAL-studie zei: "Grote chronische RDEB-wonden zijn het moeilijkst te behandelen en gaan vaak gepaard met intense chronische pijn die de levenskwaliteit van RDEB-patiënten aanzienlijk beïnvloedt en frequent gebruik van opioïden noodzakelijk maakt.

In de fase 3-studie van VIITAL is aangetoond dat EB-101 dergelijke grote chronische wonden zowel geneest als de pijn aanzienlijk vermindert. En blijven duurzame klinische voordelen zien van EB-101 met tot acht jaar follow-up in de Fase 1/2a studie. Volgende stappen Op basis van de positieve toplineresultaten is Abeona van plan om in het tweede kwartaal van 2023 een Biologics License Application (BLA) voor EB-101 in te dienen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

EB-101 is door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel en als zeldzame pediatrische ziekte (RPD). Tot de voordelen van de aanwijzing als weesgeneesmiddel behoren zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring door de FDA, het mogelijk voorkomen van goedkeuring door de FDA van een ander product dat geacht wordt hetzelfde te zijn als het goedgekeurde product voor dezelfde indicatie, vrijstelling van aanvraagkosten en belastingkredieten voor uitgaven voor klinische tests die worden uitgevoerd nadat de aanwijzing als weesgeneesmiddel is ontvangen. Een sponsor die een goedkeuring krijgt voor een BLA met aanwijzing als weesgeneesmiddel kan in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher (PRV), onder voorbehoud van definitieve vaststelling door de FDA.

De PRV kan worden gebruikt voor een versnelde beoordelingsprocedure van een latere aanvraag voor een ander product of voor verkoop aan een ander bedrijf.