Aerovate Therapeutics, Inc. kondigde de voorlopige resultaten aan van het Fase 2b-gedeelte van de Inhaled iMatinib Pulmonary Arterial Hypertension Clinical Trial (IMPAHCT), een Fase 2b/Fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multinationaal onderzoek naar AV-101, een nieuwe droge poederformulering van imatinib, bij volwassenen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH). Het doel van het Fase 2b-gedeelte van IMPAHCT was het beoordelen van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van drie verschillende doses AV-101 in vergelijking met placebo. Het primaire eindpunt voor het Fase 2b-gedeelte van IMPAHCT is verandering in PVR vergeleken met placebo.

De resultaten toonden aan dat AV-101 weliswaar goed verdragen werd in alle dosisgroepen, maar dat de studie voor geen van de bestudeerde doses aan het primaire eindpunt voor verbetering van de PVR ten opzichte van placebo voldeed of zinvolle verbeteringen liet zien in het secundaire eindpunt van verandering in de 6-minuten loopafstand (6MWD). Het bedrijf heeft ook de gegevens bekeken van verschillende bijkomende secundaire eindpunten van het Fase 2b-gedeelte van IMPAHCT, die ook geen zinvolle verbeteringen lieten zien. Op basis van deze resultaten stopt Aerovate, in overeenstemming met de onafhankelijke studieadviescommissie, de inschrijving en sluit het Fase 3 gedeelte van IMPAHCT en de langetermijnuitbreidingsstudie.

Aerovate is van plan om de volledige gegevens van het Fase 2b-gedeelte van IMPAHCT op een later tijdstip vrij te geven. Per 15 juni 2024 heeft Aerovate ongeveer $ 100 miljoen aan contanten, kasequivalenten en kortetermijninvesteringen. AV-101 is een experimentele, gepatenteerde droog inhaleerbare formulering van het antiproliferatieve geneesmiddel imatinib.

AV-101 is speciaal ontwikkeld voor pulmonale arteriële hypertensie (PAH) en richt zich op cellulaire hyperproliferatie en weerstand tegen apoptose, die worden veroorzaakt door onjuiste signalering in cellen van de distale longslagaders. AV-101 is ontworpen voor toediening via een eenvoudig te gebruiken droog poederinhalator, rechtstreeks in de longen om het potentiële klinische voordeel te maximaliseren en systemische bijwerkingen te beperken. IMPAHCT (Inhaled iMatinib Pulmonary Arterial Hypertension Clinical Trial) is een multinationaal, placebogecontroleerd Fase 2b/Fase 3 onderzoek bij volwassenen met PAH waarbij continu patiënten van Fase 2b tot Fase 3 werden ingeschreven. Het fase 2b-gedeelte van de studie evalueerde drie doses AV-101 gedurende 24 weken, in vergelijking met placebo, om een optimale dosis te identificeren op basis van het primaire eindpunt, verandering in pulmonale vasculaire weerstand (PVR), en veiligheid, verdraagbaarheid en andere klinische maatregelen.