Agios Pharmaceuticals, Inc.

Agios Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling en levering van transformatieve therapieën voor patiënten met zeldzame ziekten. Het bedrijf brengt een eersteklas pyruvaat kinase (PK)-activator op de markt voor volwassenen met PK-deficiëntie, de eerste ziekteverbeterende therapie voor slopende hemolytische anemie. De belangrijkste productkandidaat in de GDD-portefeuille, PYRUKYND (Mitapivat), is een activator van zowel wild-type als een verscheidenheid aan gemuteerde pyruvaatkinase (PK)-enzymen, voor de behandeling van hemolytische anemieën. Mitapivat is een oraal beschikbare kleine molecule en een krachtige activator van de enzymen pyruvaat kinase R (PKR). Daarnaast evalueert het bedrijf mitapivat ook voor de behandeling van alfa- en bèta-thalassemie en sikkelcelziekte (SCD) in lopende klinische onderzoeken. Het bedrijf ontwikkelt ook AG-946, een orale activator van PKR-enzymen in klinische fase voor de behandeling van hemolytische anemieën en andere indicaties, waaronder SCD.