Agios Pharmaceuticals, Inc. Kondigt belangrijke verwachte mijlpalen voor 2024 aan voor de hele portefeuille van zeldzame ziekten
08 januari 2024 om 13:00 uur
Delen
Agios Pharmaceuticals, Inc. kondigde zijn verwachte mijlpalen voor 2024 aan en waardeverhogende katalysatoren tot 2026 die de missie van het bedrijf ondersteunen om de resultaten voor patiënten met zeldzame ziekten te verbeteren. Verwachte mijlpalen voor 2024: Thalassemie: Na de aankondiging van topline gegevens van de Fase 3 ENERGIZE studie vorige week, is Agios van plan om topline gegevens te rapporteren van de Fase 3 ENERGIZE-T studie van mitapivat in transfusie-afhankelijke thalassemie (halverwege het jaar) en een New Drug Application (NDA) in te dienen voor mitapivat in thalassemie (einde van het jaar); Sikkelcelziekte: Voltooiing van de inschrijving voor het fase 3-gedeelte van het RISE UP-onderzoek naar mitapivat (einde van het jaar); Pediatric PK Deficiency: Voltooiing van de inschrijving voor het Fase 3 ACTIVATE-kids onderzoek naar mitapivat (medio 2024). Rapporteren van topline gegevens van de Fase 3 ACTIVATE kids-T studie (einde van het jaar); Myelodysplastische Syndromen met een lager risico (LR-MDS): Doseer de eerste patiënt in de Fase 2b studie van AG-946 (midden van het jaar); en Pipeline in een vroeger stadium: Doseer de eerste patiënt in de Fase 1-studie van PAH-stabilisator voor de behandeling van PKU (H1 2024).
Vier bijkomende Fase 3-uitkomsten en twee potentiële nieuwe indicaties verwacht tegen eind 2026 2024: Uitlezing van gegevens uit de fase 3 ENERGIZE-studie naar mitapivat bij niet-transfusieafhankelijke thalassemie (aangekondigd op 3 januari 2024); uitlezing van gegevens uit de fase 3 ENERGIZE-T-studie naar mitapivat bij transfusieafhankelijke thalassemie (midden van het jaar); en uitlezing van gegevens uit de fase 3 ACTIVATE kids-T-studie naar mitapivat bij pediatrische PK-deficiëntie (einde van het jaar). 2025: Uitlezing van gegevens uit het fase 3-gedeelte van het RISE UP-onderzoek naar mitapivat bij sikkelcelziekte; uitlezing van gegevens uit het fase 3-gedeelte van het ACTIVATE kids-onderzoek naar mitapivat bij pediatrische PK-deficiëntie; en mogelijke FDA-goedkeuring voor mitapivat bij thalassemie. 2026: Mogelijke FDA-goedkeuring voor mitapivat bij sikkelcelziekte en Mogelijke FDA-goedkeuring voor mitapivat bij pediatrische PK-deficiëntie.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Agios Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling en levering van transformatieve therapieën voor patiënten met zeldzame ziekten. Het bedrijf brengt een eersteklas pyruvaat kinase (PK)-activator op de markt voor volwassenen met PK-deficiëntie, de eerste ziekteverbeterende therapie voor slopende hemolytische anemie. De belangrijkste productkandidaat in de GDD-portefeuille, PYRUKYND (Mitapivat), is een activator van zowel wild-type als een verscheidenheid aan gemuteerde pyruvaatkinase (PK)-enzymen, voor de behandeling van hemolytische anemieën. Mitapivat is een oraal beschikbare kleine molecule en een krachtige activator van de enzymen pyruvaat kinase R (PKR). Daarnaast evalueert het bedrijf mitapivat ook voor de behandeling van alfa- en bèta-thalassemie en sikkelcelziekte (SCD) in lopende klinische onderzoeken. Het bedrijf ontwikkelt ook AG-946, een orale activator van PKR-enzymen in klinische fase voor de behandeling van hemolytische anemieën en andere indicaties, waaronder SCD.
AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. 
