Agios Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de wereldwijde Fase 3 ENERGIZE-studie van mitapivat bij volwassenen met niet-transfusieafhankelijke (NTD) alfa- of bèta-thalassemie het primaire eindpunt van hemoglobinerespons heeft behaald. Statistische significantie werd ook bereikt voor beide belangrijke secundaire eindpunten die verband houden met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in FACIT-Fatigue Score en hemoglobineconcentratie. Agios is ook bezig met de ENERGIZE-T Fase 3 studie van mitapivat bij volwassenen met transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie en verwacht medio 2024 topline gegevens van deze 48 weken durende studie aan te kondigen.

Na de uitkomsten van ENERGIZE-T is het bedrijf van plan om tegen het einde van 2024 een aanvraag in te dienen voor wettelijke goedkeuring van mitapivat als behandeling voor thalassemie, waarbij alle beschikbare gegevens van beide studies zullen worden meegenomen. De belangrijkste resultaten van de Fase 3 ENERGIZE-studie waren als volgt: In totaal werden 194 patiënten ingeschreven in de studie, waarvan 130 gerandomiseerd werden naar mitapivat 100 mg tweemaal daags (BID) en 64 gerandomiseerd werden naar een overeenkomende placebo. 122 (93,8%) in de mitapivat-arm en 62 (96,9%) in de placebo-arm voltooiden de 24 weken durende dubbelblinde periode van het onderzoek.

Het onderzoek voldeed aan het primaire eindpunt van hemoglobinerespons. Hemoglobinerespons werd gedefinieerd als een stijging van =1 g/dL in de gemiddelde hemoglobineconcentraties van week 12 tot en met week 24 vergeleken met de uitgangswaarde. Behandeling met mitapivat liet een statistisch significante stijging zien vergeleken met placebo.

42,3% van de patiënten in de mitapivat-arm bereikte een hemoglobinerespons, vergeleken met 1,6% van de patiënten in de placebo-arm (2-zijdig p < 0,0001). Behandeling met mitapivat liet ook statistisch significante verbeteringen zien vergeleken met placebo voor beide belangrijke secundaire eindpunten: Verandering vanaf de uitgangswaarde in de gemiddelde FACIT-Fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue) subschaalscore van week 12 tot week 24. Verandering vanaf de uitgangswaarde in de gemiddelde hemoglobineconcentratie van week 12 tot week 24.

Over het geheel genomen was de incidentie van bijwerkingen tijdens de 24 weken durende dubbelblinde periode vergelijkbaar tussen de mitapivat- en placebo-armen. Vier (3,1%) proefpersonen in de mitapivat-arm ervoeren bijwerkingen die leidden tot stopzetting; er waren geen bijwerkingen die leidden tot stopzetting in de placebo-arm. Agios is van plan om een meer gedetailleerde analyse van de Fase 3 ENERGIZE-gegevens te presenteren op een komende medische bijeenkomst.