Akebia Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Therapeutic Goods Administration (TGA) van Australië goedkeuring heeft verleend voor Vafseo® (vadadustat), een orale hypoxie-induceerbare factor prolylhydroxylaseremmer voor de behandeling van bloedarmoede geassocieerd met chronische nierziekte (CKD) bij volwassenen die chronische onderhoudsdialyse ondergaan. De TGA-goedkeuring voor Vafseo is gebaseerd op gegevens van een uitgebreid ontwikkelingsprogramma waaraan meer dan 7.500 patiënten deelnamen, waaronder het wereldwijde klinische fase 3-programma van vadustat voor de behandeling van bloedarmoede als gevolg van CKD bij volwassen patiënten die dialyse ondergaan (INNO2VATE). Vadadustat bereikte het primaire en het belangrijkste secundaire eindpunt van werkzaamheid in elk van de twee INNO2VATE-studies, waarbij niet-inferioriteit ten opzichte van darbepoetine alfa werd aangetoond, gemeten aan de hand van de gemiddelde verandering in hemoglobine (Hb) tussen de uitgangswaarde en de primaire evaluatieperiode (weken 24 tot 36) en de secundaire evaluatieperiode (weken 40 tot 52).

Vadadustat behaalde ook het primaire veiligheidseindpunt van het INNO2VATE-programma, gedefinieerd als niet-inferioriteit van vadadustat versus darbepoetin alfa in de tijd tot het eerste optreden van belangrijke ongunstige cardiovasculaire gebeurtenissen, wat de samenstelling is van sterfte door alle oorzaken, niet-fataal myocardinfarct of niet-fatale beroerte in beide INNO2VATE-studies. Vadadustat is een orale hypoxie-induceerbare factor prolylhydroxylaseremmer die ontworpen is om het fysiologische effect van hoogte op de beschikbaarheid van zuurstof na te bootsen. Op grotere hoogte reageert het lichaam op een lagere beschikbaarheid van zuurstof met een stabilisatie van de hypoxie-induceerbare factor, wat kan leiden tot een verhoogde productie van rode bloedcellen en een verbeterde zuurstoftoevoer naar weefsels.

Vadadustat is niet goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration. Vadadustat is goedgekeurd in Europa voor de behandeling van symptomatische bloedarmoede als gevolg van CKD bij volwassen patiënten die chronische onderhoudsdialyse ondergaan. In Japan is vadadustat goedgekeurd als behandeling voor bloedarmoede als gevolg van CKD bij volwassen patiënten die afhankelijk zijn van dialyse en volwassen patiënten die niet afhankelijk zijn van dialyse.

AURYXIA® (ijzercitraat) is geïndiceerd voor: De controle van serumfosforwaarden bij volwassen patiënten met chronische nierziekte die dialyse ondergaan. De behandeling van bloedarmoede door ijzertekort bij volwassen patiënten met een chronische nierziekte die geen dialyse ondergaan. AURYXIA (ijzercitraat) is gecontra-indiceerd bij patiënten met ijzeroverloadsyndromen, bijv. hemochromatose.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen: Overbelasting met ijzer: In klinische onderzoeken met AURYXIA werden toenames in serumferritine en transferrineverzadiging (TSAT) waargenomen bij patiënten met chronische nierziekte (CKD) die gedialyseerd werden voor hyperfosfatemie, wat kan leiden tot buitensporige verhogingen in ijzervoorraden. Beoordeel de ijzerparameters vóór aanvang van de behandeling met AURYXIA en monitor deze tijdens de behandeling. Bij patiënten die gelijktijdig intraveneus (IV) ijzer krijgen, kan het nodig zijn de dosis te verlagen of de IV-ijzertherapie te staken.

Risico op overdosering bij kinderen door accidentele inname: Onopzettelijke inname en resulterende overdosering van ijzerhoudende producten is een belangrijke oorzaak van fatale vergiftiging bij kinderen jonger dan 6 jaar. Adviseer patiënten over de risico's voor kinderen en houd AURYXIA buiten het bereik van kinderen. De meest voorkomende bijwerkingen met AURYXIA waren: Hyperfosfatemie bij CKD aan de dialyse: Diarree (21%), verkleurde ontlasting (19%), misselijkheid (11%), obstipatie (8%), braken (7%) en hoesten (6%).

Anemie door ijzertekort bij CKD zonder dialyse: Verkleurde ontlasting (22%), diarree (21%), constipatie (18%), misselijkheid (10%), buikpijn (5%) en hyperkaliëmie (5%). Zwangerschap en borstvoeding: Er zijn geen gegevens beschikbaar over het gebruik van AURYXIA bij zwangere vrouwen op basis waarvan een geneesmiddelgerelateerd risico op ernstige aangeboren afwijkingen en miskramen kan worden vastgesteld. Een overdosis ijzer bij zwangere vrouwen kan echter een risico op spontane abortus, zwangerschapsdiabetes en foetale misvorming met zich meebrengen.

Uit gegevens van rattenstudies is gebleken dat ijzer in de melk terechtkomt. Daarom bestaat de mogelijkheid van blootstelling van zuigelingen wanneer AURYXIA wordt toegediend aan een vrouw die borstvoeding geeft.