Amylyx Pharmaceuticals, Inc. Is van plan het Raadgevend Comité voor geneesmiddelen voor het perifere en centrale zenuwstelsel (PCNSDAC) opnieuw bijeen te roepen om de aanvraag voor een nieuw geneesmiddel te bespreken
05 juli 2022 om 23:19 uur
Delen
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de onderneming heeft meegedeeld dat het agentschap van plan is het Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee (PCNSDAC) opnieuw bijeen te roepen om de New Drug Application (NDA) voor AMX0035 (natriumfenylbutyraat [PB] en taurursodiol [TURSO; ook bekend als ursodoxicoltaurine]) voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) te bespreken op 7 september 2022. De FDA zal de planning van de geplande PCNSDAC-vergadering formeel aankondigen in het Federal Register. De besprekingen zullen zich toespitsen op de bijkomende analyses van gegevens uit de klinische studies van de Vennootschap, waarvan de FDA heeft bepaald dat het een belangrijke wijziging van de NDA betreft.
De Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) streefdatum voor actie voor de AMX0035 NDA is 29 september 2022, die verlengd is van 29 juni 2022 om de FDA meer tijd te geven om aanvullende analyses van gegevens uit de klinische studies van het bedrijf te beoordelen. De PCNSDAC is eerder op 30 maart 2022 bijeengekomen om de NDA voor AMX0035 voor de behandeling van ALS te bespreken.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commerciële fase. Het bedrijf houdt zich bezig met het ontdekken en ontwikkelen van behandelingen voor neurodegeneratieve ziekten. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling en verkoop van zijn productkandidaat AMX0035 (natriumfenylbutyraat en taurursodiol, ook bekend als ursodoxicoltaurine) voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). RELYVRIO (ook bekend als AMX0035), een orale, vaste-dosiscombinatie van natriumfenylbutyraat en taurursodiol, is goedgekeurd voor de behandeling van ALS bij volwassenen in de Verenigde Staten. AMX0035 is een dubbele UPR (unfolded protein response)-Bax apoptoseremmer die bestaat uit PB en TURSO (ook bekend als TUDCA). De ontwikkeling van antisense oligonucleotiden (ASO's), waaronder lead ASO AMX0114, die gericht is tegen calpain-2 (CAPN2), een gen dat codeert voor calciumafhankelijke proteolytische enzymen die betrokken zijn bij de pathogenese van ALS en andere neurodegeneratieve ziekten.
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. Is van plan het Raadgevend Comité voor geneesmiddelen voor het perifere en centrale zenuwstelsel (PCNSDAC) opnieuw bijeen te roepen om de aanvraag voor een nieuw geneesmiddel te bespreken