Annexon, Inc. presenteerde nieuwe analyses van ANX007 uit de Fase 2 ARCHER studie in geografische atrofie (GA), en nieuwe preklinische gegevens over de rol van C1q in de pathogene eliminatie van fotoreceptorsynapsen en hun bescherming met C1q-blokkade in GA. ANX007 is een eerste in zijn klasse, niet-gepegyleerd antigeenbindend fragment (Fab), ontworpen om C1q en de activering van de klassieke complementcascade lokaal in het oog te blokkeren met een intravitreale formulering, en is de eerste therapeutische kandidaat voor de behandeling van GA die het PRIME-statuscertificaat (Priority Medicine) heeft gekregen van het Europees Geneesmiddelenbureau. De gegevens werden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) 2024.

In de gerandomiseerde, multicenter, dubbel gemaskeerde, sham-gecontroleerde Fase 2 klinische studie ARCHER bood ANX007 consistente bescherming tegen gezichtsverlies in een brede populatie van patiënten met GA. ANX007 bood statistisch significante, tijds- en dosisafhankelijke bescherming tegen gezichtsverlies bij patiënten met GA, gemeten met best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) 15-letter verlies, het algemeen geaccepteerde en klinisch betekenisvolle functionele eindpunt. GA treft naar schatting één miljoen mensen in de Verenigde Staten en acht miljoen mensen wereldwijd, beperkt hun onafhankelijkheid ernstig en veroorzaakt frustratie, angst en emotionele ontbering.

Er is nog steeds behoefte aan effectieve behandelingen die het gezichtsvermogen behouden, omdat klinisch onderzoek heeft aangetoond dat geen van de momenteel goedgekeurde therapieën gezichtsverlies significant kan voorkomen.