Annexon, Inc. meldt resultaten van de Fase 1 studie met één oplopende dosis (SAD) en meervoudige oplopende dosis (MAD) bij gezonde vrijwilligers van ANX1502, een eerste orale, selectieve remmer van kleine moleculen die zich richt op de actieve vorm van C1s die verantwoordelijk is voor de voortplanting van de activering van de klassieke pathway in combinatie met C1q. ANX1502 bereikte doelserumniveaus en toonde farmacokinetische (PK) maatregelen die de voortgang naar een proof-of-concept klinische studie ondersteunen om de farmacodynamiek (PD) en werkzaamheid te beoordelen bij patiënten met koude agglutinineziekte (CAD) in 2024. De voltooide klinische studie van Fase 1 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde SAD- en MAD-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van de vloeibare suspensieformulering ANX1502 bij gezonde volwassenen te beoordelen.

De studie evalueerde enkelvoudige oplopende doses ANX1502 variërend van 25 mg tot 1050 mg en meervoudige oplopende doses ANX1502 variërend van 200 mg tweemaal daags tot 525 mg tweemaal daags. De resultaten van het onderzoek waren als volgt: Eenmalige doses van 525-1025 mg ANX1502 onderdrukten de serumspiegels van C4d bij gezonde vrijwilligers met een hoger dan gemiddelde baseline C4d; Bij alle geëvalueerde doses werd ANX1502 over het algemeen goed verdragen met milde tot matige behandelings-ergente bijwerkingen (TEAE's). De meest voorkomende TEAE's waren gastro-intestinaal, waaronder misselijkheid, emesis en diarree.

Er werden geen ernstige bijwerkingen gerapporteerd en er waren geen significante klinische of laboratoriumbevindingen. Na de succesvolle afronding van de proof-of-conceptstudie bij patiënten met CAD, is Annexon van plan om ANX1502 te evalueren bij ernstige complement-gemedieerde auto-immuunziekten, met als doel een verbeterde werkzaamheid en een gemakkelijke dosering voor de behandeling van chronische aandoeningen op lange termijn.