Ascletis Pharma Inc. kondigt de start aan van de Fase III klinische studie met vetzuursynthase (FASN)-remmer ASC40 (Denifanstat) voor de behandeling van matige tot ernstige acne vulgaris. Dit Fase III klinische onderzoek is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter klinisch onderzoek in China om de veiligheid en werkzaamheid van ASC40 te evalueren voor de behandeling van matige tot ernstige acne vulgaris. 480 proefpersonen met matige tot ernstige acne vulgaris zullen worden ingeschreven en gerandomiseerd in één actieve behandelarm en één placebocontrolearm in de verhouding 1:1 om eenmaal daags 50 mg ASC40 of een overeenkomend placebo te ontvangen gedurende 12 weken.

De co-primaire werkzaamheidseindpunten zijn: proportie proefpersonen met behandelsucces op week 12, procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale aantal laesies en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal inflammatoire laesies (ILC) op week 12. Behandelingssucces wordt gedefinieerd als ten minste een vermindering van de Investigator's Global Assessment (IGA)-score met 2 punten ten opzichte van de uitgangswaarde en een score van helder (0) of bijna helder. Het protocol van de klinische studie van fase III is goedgekeurd door het Center for Drug Evaluation, National Medical Products Administration en kreeg de goedkeuring van de Institutional Review Board van het Huashan Hospital, Fudan University.

Op 2 mei 2023 kondigde Ascletis aan dat ASC40 primaire en belangrijke secundaire eindpunten had behaald in de Fase II klinische studie voor de behandeling van acne vulgaris, waarbij superieure werkzaamheid en goede veiligheid werden aangetoond. ASC40 is een orale, selectieve kleine molecule remmer van FASN. De mechanismen van ASC40 voor de behandeling van acne zijn directe remming van de talgproductie in het gezicht, door remming van de novo lipogenese (DNL) in humane sebocyten; en remming van ontsteking, door vermindering van de cytokinesecretie en Th17-differentiatie.

Ascletis heeft de rechten op de ontwikkeling, productie en commercialisering van ASC40 in Groot-China onder een exclusieve licentie van Sagimet Biosciences Inc. Acne is de achtste meest voorkomende ziekte ter wereld en treft wereldwijd meer dan 640 miljoen mensen. De therapietrouw bij topische therapieën is slechter dan bij orale middelen: naar schatting 30% tot 40% van de patiënten houdt zich niet aan hun topische behandelingen. Momenteel bestaat een effectieve orale behandeling voor acne voornamelijk uit isotretinoïne, dat veel ernstige bijwerkingen kan veroorzaken, zoals hepatotoxie, gehoorverlies en depressie, enz.

ASC40 heeft het potentieel om een eersteklas oraal geneesmiddel voor acne te worden met een hoge therapietrouw.