Ascletis Pharma Inc. heeft de strategische beslissingen aangekondigd over farnesoid X receptor (FXR) agonist ASC42. Na een grondige analyse van de Fase II studiegegevens van ASC42 voor primaire biliaire cholangitis (PBC) (ClinicalTrials.gov: NCT05190523), heeft het bedrijf een strategische beslissing genomen om geen verdere klinische studies van ASC42 voor de indicatie PBC uit te voeren. Deze beslissing is gebaseerd op de werkzaamheids- en veiligheidsgegevens van de 12 weken durende Fase II studie, die bestond uit drie actieve behandelingsarmen voor ASC42 (5 mg, 10 mg en 15 mg QD) en één placebo-controlearm.

De resultaten gaven aan dat ASC42 niet kon concurreren met nieuwe PBC-medicijnkandidaten die zich momenteel in de ontwikkelings- en registratiestadia bevinden. Verder heeft het bedrijf ook besloten om geen verdere klinische studies te doen naar ASC42 als een FXR-agonist in combinatie voor niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) (ASC43F) en klinische studies naar ASC42 voor de indicatie hepatitis B-virus (HBV). Per 31 december 2023 had de Groep geldmiddelen en kasequivalenten en termijndeposito's van ongeveer RMB 2,3 miljard.

Deze strategische beslissingen maken deel uit van de inspanningen van het bedrijf om haar onderzoeks- en ontwikkelingspijplijn te blijven evalueren en optimaliseren om de efficiëntie te verhogen en geld te besparen. De besparingen door het stopzetten van deze geplande klinische studies zullen gebruikt worden om de klinische ontwikkeling van ASC41 en ASC40 voor de indicatie NASH te versnellen en om intern onderzoek te doen naar wereldwijde 'first-in-class' of 'best-in-class' kandidaat-geneesmiddelen. De positieve tussentijdse resultaten van de ASC41 Fase II studie in biopsiebevestigde NASH-patiënten toonden aan dat ASC41 een potentiële 'best-in-class' thyroïde hormoonreceptor b (THRb)-agonist is.

Als eerst-in-class FASN-remmer toonde de Fase IIb studie aan dat ASC40 (denifanstat) statistisch significante resultaten behaalde voor zowel het oplossen van NASH als verbetering van fibrose bij biopsie-bevestigde NAS H-patiënten met stadium 2 of 3 van fibrose na een behandeling van 52 weken.