Athira Pharma, Inc. kondigt aan dat de dosering van patiënten is gestart in SHAPE, een Fase 2 klinische studie met ATH-1017 voor de behandeling van de ziekte van Parkinson dementie en Dementie met Lewy lichaampjes. ATH-1017 is een kleine molecule die ontworpen is om de activiteit van Hepatocyte Groei Factor (HGF) en zijn receptor, MET, te verhogen om neurodegeneratie te beïnvloeden en hersenweefsel te regenereren. SHAPE is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep Fase 2 studie voor ATH-1017 bij proefpersonen met Parkinson dementie of Dementie met Lewy lichaampjes. Aan de studie zullen ongeveer 75 personen in de Verenigde Staten deelnemen. Deelnemers aan de studie worden gerandomiseerd over twee dosisgroepen en één placebogroep op een 1:1:1 basis om eenmaal daags een subcutane injectie van ATH-1017 of placebo te krijgen gedurende een behandelingskuur van 26 weken. Het primaire eindpunt voor SHAPE is de samengestelde Global Statistical Test, wat een onbevooroordeeld wiskundig algoritme is dat de scores van de cognitieve beoordeling combineert met de verandering in Event-Related-Potential (ERP) P300 latentie, een functionele maat voor de verwerkingssnelheid van het werkgeheugen. ATH-1017 is een kleine molecule, specifiek ontworpen om de activiteit van hepatocyte-groeifactor (HGF) en zijn receptor, MET, te versterken. De functie van dit neuroreceptorsysteem kan worden verstoord onder omstandigheden van neurodegeneratie. Naast de ziekte van Alzheimer is ATH-1017 ontworpen om de bredere dementiepopulatie aan te pakken, met inbegrip van de ziekte van Parkinsons dementie en Dementie met Lewy lichaampjes, aangezien het werkingsmechanisme zich richt op netwerkherstel en synaptische signaaloverdracht in de hersenen, wat het potentieel heeft om de klinische resultaten te verbeteren voor patiënten die lijden aan diverse neurodegeneratieve aandoeningen. Bijna 1 miljoen mensen in de VS en meer dan 10 miljoen mensen wereldwijd lijden aan de ziekte van Parkinson (PD). Terwijl mensen met PD meestal motorische symptomen vertonen, lijdt ongeveer 50% aan Parkinsons ziekte dementie (PDD), een progressieve neurodegeneratieve aandoening, gedefinieerd door veranderingen in denken, geheugen en gedrag. Momenteel is slechts één therapie goedgekeurd voor PDD, en er zijn meer specifieke en nieuwe benaderingen voor deze ziekte nodig. Dementie met Lewy lichaampjes (DLB) is de derde meest voorkomende oorzaak van dementie en vertegenwoordigt 5-15% van alle dementiegevallen wereldwijd. In het algemeen worden DLB en PDD klinisch onderscheiden door de initiële opeenvolging van dementiesymptomen. Zowel PDD als DLB vormen een ondergewaardeerde dementiepopulatie. Bij gebrek aan specifieke therapieën voor PDD of DLB, is er een grote behoefte aan een therapie die het synaptisch verlies en neurodegeneratie kan vertragen of stoppen, de belangrijkste onderliggende aandoening die bijdraagt tot de progressieve verslechtering van dementiesymptomen.