BioCryst Pharmaceuticals, Inc. kondigde de inschrijving aan van de eerste patiënt in een proof-of-concept klinische studie die BCX10013 evalueert, een potentiële eenmaal daagse, orale Factor D-remmer voor de behandeling van complement-gemedieerde ziekten. Het doel van deze proof-of-concept studie is om inzicht te krijgen in het voorlopige werkzaamheids- en veiligheidsprofiel van een eenmaal daagse dosering met BCX10013. Als de resultaten bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) het potentieel voor een best-in-class profiel bevestigen, is het bedrijf van plan om verder te gaan met een centraal programma bij patiënten met nier-complement-gemedieerde ziekten, waaronder IgA-nefropathie (IgAN).

De studie is een open-label, multicenter dosisescalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en het therapeutisch potentieel van BCX10013 te evalueren bij maximaal 15 volwassen patiënten met PNH en wordt uitgevoerd in landen die geen toegang hebben tot standaard complementremmertherapie. RAPIVAB(R) (peramivir injectie) is goedgekeurd in de VS en op meerdere wereldwijde markten, met lopende verplichtingen voor postmarketing.