Bluebird Bio, Inc. Kondigt de voltooiing aan van de eerste celcollectie voor LYFGENIA gentherapie
06 mei 2024 om 13:00 uur
Delen
bluebird bio, Inc. kondigt aan dat het de eerste commerciële celcollectie heeft voltooid voor LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel), een eenmalige gentherapie voor de behandeling van sikkelcelziekte bij patiënten met een voorgeschiedenis van vaso-occlusieve voorvallen. LYFGENIA werd in december 2023 goedgekeurd door de FDA en is de best onderzochte gentherapie voor sikkelcelziekte, met de langste follow-up op dit gebied. De cellen van de patiënt werden verzameld in het Children's National Hospital in Washington, DC, dat deel uitmaakt van het nationale netwerk van meer dan 60 Qualified Treatment Centers (QTC's) van Bluebird.
QTC's worden geselecteerd op basis van hun toonaangevende expertise op het gebied van transplantatie, cel- en gentherapie en sikkelcelziekte en krijgen gespecialiseerde training om LYFGENIA toe te dienen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
bluebird bio, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich op het onderzoeken, ontwikkelen en commercialiseren van potentieel genezende gentherapieën voor ernstige genetische ziekten op basis van zijn lentivirale vector (LVV) genadditieplatform. Het bedrijf leidt gentherapieprogramma's voor sikkelcelziekte, B-thalassemie en cerebrale adrenoleukodystrofie en voert onderzoek uit om nieuwe technologieën toe te passen op deze en andere ziekten. Het bedrijf heeft twee gentherapieën: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) en SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO is de eerste gentherapie voor mensen met B-thalassemie die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), ook bekend als eli-cel, wordt gebruikt om de progressie van eurologische disfunctie te vertragen bij jongens van 4-17 jaar met vroege, actieve cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD). Het is ook bezig met de ontwikkeling van (lovotibeglogene autotemcel), ook bekend als lovo-cel, als een eenmalige behandeling voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD).