bluebird bio, Inc. kondigde de indiening aan van haar Biologics License Application (BLA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) gentherapie bij patiënten met sikkelcelziekte (SCD) van 12 jaar en ouder met een voorgeschiedenis van vaso-occlusieve gebeurtenissen (VOE's). De BLA omvat een verzoek voor Priority Review, waardoor de FDA, indien toegekend, de beoordeling van de aanvraag kan verkorten tot zes maanden vanaf het moment van indiening, tegenover een standaardbeoordelingstermijn van 10 maanden. Als lovo-cel wordt goedgekeurd, is het de derde ex-vivo gentherapie van bluebird bio die door de FDA wordt goedgekeurd voor een zeldzame genetische ziekte en de tweede FDA-goedkeuring voor een erfelijke hemoglobineaandoening.

Lovo-cel is de best bestudeerde gentherapie in ontwikkeling voor sikkelcelziekte. De BLA-aanvraag is gebaseerd op de werkzaamheidsresultaten van 36 patiënten in het HGB-206 Groep C-cohort met een mediaan van 32 maanden follow-up en twee patiënten in de HGB-210 studie met elk 18 maanden follow-up. De BLA-aanvraag omvat ook veiligheidsgegevens van 50 patiënten die in het hele lovo-cel-programma zijn behandeld, waaronder zes patiënten met een follow-up van zes of meer jaar.

De FDA heeft lovo-cel eerder de status van weesgeneesmiddel, fast track status, status van geavanceerde therapie voor regeneratieve geneeskunde (RMAT) en status van zeldzame kinderziekte toegekend voor de behandeling van SCD.