BridgeBio Pharma, Inc. kondigde aan dat leden van het managementteam op 6 maart een investeerdersgesprek zullen houden om de Fase 2 Cohort 5 gegevens te bespreken van de PROPEL2 klinische studie van de onderzoekstherapie infigratinib bij kinderen met achondroplasie. Infigratinib is een orale kleine molecule die is ontwikkeld om de fibroblastgroeifactorreceptor 3 (FGFR3) te remmen en achondroplasie bij de bron aan te pakken. Achondroplasie is de meest voorkomende oorzaak van een onevenredig klein postuur en treft ongeveer 55.000 mensen in de Verenigde Staten (VS) en de Europese Unie (EU), waaronder tot 10.000 kinderen en adolescenten met open groeiplaten.

Achondroplasie beïnvloedt de algemene gezondheid en levenskwaliteit en leidt tot medische complicaties zoals obstructieve slaapapneu, middenoorontregeling, kyfose en wervelkanaalvernauwing. De aandoening wordt uniform veroorzaakt door een activerende mutatie in FGFR3.