Bristol Myers Squibb heeft voorlopige resultaten aangekondigd van TRANSCEND CLL 004, een Fase 1/2, open-label, eenarmige, multicenter studie ter evaluatie van Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) bij volwassenen met recidief of refractaire (R/R) chronische lymfocytaire leukemie (CLL) of klein lymfocytair lymfoom (SLL). Uit de resultaten van TRANSCEND CLL 004 bleek dat de studie voldeed aan het primaire eindpunt van complete respons in vergelijking met historische controle in de vooraf gespecificeerde subgroep van patiënten met R/R CLL die refractair waren voor een BTK-remmer en voorbehandeld met een BCL-2-remmer. Er werden geen nieuwe veiligheidssignalen gemeld voor Breyanzi in deze studie.

TRANSCEND CLL 004 (NCT03331198) is een fase 1/2 open-label, single-arm, multicenter studie waarin Breyanzi wordt geëvalueerd bij patiënten met recidief of refractaire chronische lymfocytaire leukemie of klein lymfocytair lymfoom. Het fase 1 dosisescalatiegedeelte van het onderzoek beoordeelde de veiligheid en de aanbevolen dosis voor het daaropvolgende fase 2-uitbreidingscohort. Het fase 2-gedeelte van de studie evalueert Breyanzi in de aanbevolen dosis van de fase 1-monotherapiearm.

Het primaire eindpunt van het fase 2-gedeelte van de studie was complete respons, inclusief complete remissie met onvolledig beenmergherstel, gebaseerd op onafhankelijke beoordelingscommissie volgens de richtlijnen van de International Workshop on Chronic Lymphocytic Leukemia (iwCLL) 2018. Chronische lymfocytaire leukemie (CLL) is een van de meest voorkomende vormen van leukemie bij volwassenen. Bij CLL worden te veel bloedstamcellen in het beenmerg abnormale lymfocyten, en deze abnormale cellen hebben moeite om infecties te bestrijden.

Naarmate het aantal abnormale cellen toeneemt, is er minder ruimte voor gezonde witte bloedcellen, rode bloedcellen en bloedplaatjes. Klein lymfocytair lymfoom (SLL) tast ook de lymfocyten aan, waarbij de kankercellen zich vooral in de lymfeklieren bevinden. Hoewel er verschillende behandelingen beschikbaar zijn voor CLL en SLL, is er behoefte aan aanvullende effectieve therapieën, aangezien er geen standaardbehandeling is voor recidief of refractaire CLL of SLL na een eerdere behandeling met gerichte middelen.

Patiënten met recidief of refractaire ziekte hebben beperkte behandelingsmogelijkheden en ervaren over het algemeen een kortere periode van respons bij elke volgende behandeling. Breyanzi is een CD19-gerichte CAR T-celtherapie met een 4-1BB costimulatoir domein, dat de expansie en persistentie van de CAR T-cellen verbetert. Breyanzi is goedgekeurd door de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van volwassen patiënten met groot B-cel lymfoom (LBCL), inclusief diffuus groot B-cel lymfoom (DLBCL) niet anders gespecificeerd (inclusief DLBCL voortkomend uit indolent lymfoom), hooggradig B-cel lymfoom, primair mediastinaal LBCL, en folliculair lymfoom graad 3B die refractaire ziekte hebben op eerstelijns chemoimmunotherapie of recidief binnen 12 maanden na eerstelijns chemoimmunotherapie, of refractaire ziekte op eerstelijns chemoimmunotherapie of recidief na eerstelijns chemoimmunotherapie en niet in aanmerking komen voor hematopoëtische stamceltransplantatie vanwege comorbiditeiten of leeftijd, of recidief of refractaire ziekte na twee of meer lijnen systemische therapie.

Breyanzi is niet geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met primair lymfoom van het centrale zenuwstelsel. Zie de rubriek Belangrijke veiligheidsinformatie hieronder, inclusief Boxed WARNINGS voor Breyanzi met betrekking tot cytokine release syndrome en neurotoxiciteit.