Caliway Biopharmaceuticals (Caliway) kondigde aan dat aan alle primaire en secundaire werkzaamheidseindpunten werd voldaan in de analyse van de ITT (Intent-to-treat)-populatie en PP (per-protocol)-populatie van de CBL-0201DD Fase 2-studie (NCT05387733), waarin de werkzaamheid en veiligheid van CBL-514 werd geëvalueerd bij deelnemers met lipomen van de ziekte van Dercum. Daarnaast liet CBL-514 een goed veiligheids- en tolerantieprofiel zien, waarbij geen systemische bijwerkingen werden gerapporteerd. De ziekte van Dercum is een zeldzame ziekte waarvoor momenteel geen goedgekeurde of effectieve behandeling bestaat, waardoor nog steeds niet aan de klinische behoefte wordt voldaan.

Volgens een gepubliceerd onderzoek door Emma Hansson, MD in 2011, kan liposuctie de pijn bij de ziekte van Dercum met 3 punten verminderen (geëvalueerd door de Visual Analog Scale) na 3 maanden na liposuctie in vergelijking met de uitgangswaarde. Belangrijkste resultaten van de CBL-0201DD studie: In de CBL-0201DD Fase 2 studie werden 12 deelnemers met ten minste 4 pijnlijke en goed gedefinieerde lipomen gerekruteerd en gerandomiseerd naar 2 dosisgroepen CBL-514, met 6 deelnemers per groep. Elke ingeschreven deelnemer krijgt maximaal 2 kuren van de aan hem toegewezen dosis CBL-514 toegediend in geselecteerde lipomen, waarbij het injectievolume per lipoom gebaseerd is op de grootte van het lipoom, bepaald door echografie.

Primair eindpunt: De afmeting van pijnlijke lipomen in de hooggedoseerde groep was verminderd met 51,3% (p < 0,0001) en 54,7% (p < 0,0001) op 4 en 8 weken na CBL-514 behandelingen.De afmeting van pijnlijke lipomen in de laaggedoseerde groep was verminderd met 40,0% (p=0,0002) en 34,7% (p < 0,0001) op 4 en 8 weken na CBL-514 behandelingen. Secundaire eindpunten: 90,3% van de pijnlijke lipomen in de hooggedoseerde groep vertoonden dimensiesvermindering na CBL-514 behandelingen vergeleken met de uitgangswaarde. 64,5% van de pijnlijke lipomen in de hooggedoseerde groep vertoonden volledige klaring of een vermindering van de afmetingen van meer dan 50% na CBL-514 behandelingen vergeleken met de uitgangswaarde.

38,7% van de pijnlijke lipomen in de hooggedoseerde groep vertoonden volledige klaring na CBL-514 behandelingen vergeleken met de uitgangswaarde. De gemiddelde absolute verandering in pijnscore van pijnlijke lipomen in de hooggedoseerde groep, geëvalueerd door de Comparative Pain Scale, was met 4,7 punten (p < 0,0001) afgenomen na CBL-514 behandelingen vergeleken met de uitgangswaarde. De resultaten bij pijnlijke lipomen in de laaggedoseerde groep vertoonden statistische significantie in primaire en alle secundaire eindpunten.

Gedetailleerde topline resultaten van de werkzaamheid en veiligheid van de CBL-0201DD studie zullen worden gepubliceerd in het tijdschrift voor zeldzame ziekten. Op basis van de veelbelovende resultaten plant Caliway momenteel een IND-aanvraag voor de CBL-0202DD Fase 2b-studie om de werkzaamheid van CBL-514 bij de behandeling van de ziekte van Dercum verder te onderzoeken.