Camurus heeft tussentijdse gegevens aangekondigd van een open-label, lange termijn veiligheids- en uitbreidingsonderzoek, ACROINNOVA 2, waarin CAM2029, octreotide subcutaan (SC) depot, wordt beoordeeld bij 135 volwassen patiënten met acromegalie. Hiertoe behoren zowel nieuwe patiënten als patiënten uit de vorige gerandomiseerde gecontroleerde studie, ACROINNOVA 1, waar ze werden behandeld met CAM2029 of placebo ('treatment naïve' patiënten). De Fase 3-gegevens tonen een gunstig veiligheidsprofiel en een robuuste werkzaamheid op lange termijn na 52 weken behandeling met CAM2029.

Acromegalie is een zeldzame en ernstige chronische ziekte die wordt veroorzaakt door een goedaardige hypofysetumor die overmatige niveaus van groeihormoon (GH) veroorzaakt, wat leidt tot verhoogde niveaus van insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-1). De ziekte veroorzaakt aanzienlijke morbiditeit, lichamelijke veranderingen, belastende symptomen en verminderde levenskwaliteit van patiënten.1-3 De eerstelijns medische behandeling van acromegalie wordt vertegenwoordigd door de eerste generatie injecteerbare somatostatinereceptorliganden (SRL), octreotide en lanreotide. Tussentijdse topline gegevens van ACROINNOVA 2 laten zien dat CAM2029 goed wordt verdragen met een veiligheidsprofiel dat vergelijkbaar is met de huidige standaardbehandeling (SoC) met eerste-generatie SRLs.

Er waren geen ernstige bijwerkingen gerelateerd aan CAM2029. Eén patiënt had een gerelateerd ernstig ongewenst voorval van cholelithiasis, dat verdween en de patiënt zette de studie voort. Twee patiënten staakten de behandeling vanwege bijwerkingen en bij één patiënt leidde een bijwerking tot dosisverlaging.

Naast een gunstig veiligheidsprofiel laat ACROINNOVA 2 statistisch significante verbeteringen zien voor meerdere eindpunten vanaf de uitgangswaarde, met SoC en placebo (bij behandelingsnaïeve patiÃ"nten), tot aan het einde van de studiebehandeling met CAM2029 in week 52. Deze verbeteringen zijn onder andere: cholelithiasis, cholelithiasis en cholelithiasis. Deze verbeteringen omvatten: Verhoogd IGF-1 responspercentage [gemiddelde (95% CI) IGF-1=1xULN] voor; volledige populatie van 49,7% tot 58,4% met een verschil van 8,7% [0,6%, 16,8%]; nieuwe patiënten van 12,0% tot 30,3% met een verschil van 18,3% [6,5%, 30,3%].3% [6,5%, 30,1%]; Behandelingsnaïeve patiÃ"nten van 20,2% tot 93,8% met een verschil van 73,7% [51,5%, 95,8%]; CAM2029 patiÃ"nten hadden een stabiele respons van 92,8% tot 89,4%. Minder last van acromegaly-symptomen tijdens de behandeling met CAM2029, zoals gemeten door het percentage patiënten met elk acromegaly-symptoom en de Acromegaly Index of Severity (AIS)-score (som van de scores van de zes acromegaly-symptomen hoofdpijn, zweten, vermoeidheid, gewrichtspijn, paresthesie en zwelling van weke delen).

Verhoogde tevredenheid van patiënt en behandeling zoals gemeten door de Patiënttevredenheidsscore en de Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM)-scores. Verbeterde levenskwaliteit zoals gemeten door de Acromegaly Quality of Life Questionnaire (AcroQoL) scores en de EuroQoL 5D-5L VAS. De tussentijdse resultaten van ACROINNOVA 2 zullen deel uitmaken van de registraties voor CAM2029 en worden gepresenteerd op komende medische bijeenkomsten en in een wetenschappelijke publicatie.

Over het klinische programma van ACROINNOVA: ACROINNOVA bestaat uit twee Fase 3 studies die de werkzaamheid en veiligheid van octreotide SC depot (CAM2029) evalueren. De eerste studie (ACROINNOVA 1, NCT04076462) is een 24 weken durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, multi-center, placebogecontroleerde Fase 3 studie waarbij 72 volwassen patiÃ"nten met acromegalie, die bij inschrijving een stabiele behandeling met octreotide LAR4Â of lanreotide ATG kregen, gerandomiseerd werden. De belangrijkste resultaten van ACROINNOVA 1 werden aangekondigd op 20 juni 2023.

Daarnaast voert Camurus een open-label, Fase 3 langetermijnonderzoek uit naar de veiligheid en uitbreiding van octreotide SC depot (ACROINNOVA 2, NCT04125836). Er zijn 81 nieuwe deelnemers ingeschreven in het onderzoek en 54 patiënten zijn van ACROINNOVA 1 overgestapt van 24 weken behandeling met CAM2029 of placebo (behandelingsnaïeve patiÃ"nten) naar het uitbreidingsgedeelte van het onderzoek. De volledige resultaten van de behandelingsperiode van 52 weken worden verwacht in het tweede kwartaal van 2024.

De studie is verlengd met een extra jaar behandeling en zal naar verwachting tot 2025 duren. Over acromegalie en octreotide subcutaan (SC) depot (CAM2029): Acromegalie is een zeldzame, langzaam progressieve en ernstige aandoening die meestal wordt veroorzaakt door een tumor van de hypofyse, wat resulteert in een overproductie van groeihormoon en insuline groeifactor 1. Dit kan fysiologische veranderingen en octreotide subcutane (SC) depot (CAM2029) veroorzaken. Dit kan leiden tot fysiologische veranderingen, ziektesymptomen, verminderde levenskwaliteit en, indien onbehandeld, vroegtijdige dood. De prevalentie van acromegalie wordt geschat op ongeveer 60 gevallen per miljoen.