CEL CORPORATION Als de therapie wordt goedgekeurd, heeft Vertex voorgesteld om patiënten 15 jaar lang te volgen om de veiligheidsresultaten van de therapie te evalueren.
De erfelijke aandoening van rode bloedcellen zorgt ervoor dat de cellen sikkelvormig worden door abnormale hoeveelheden hemoglobine in het lichaam. Een vaso-occlusieve crisis treedt op wanneer gesikkelde rode bloedcellen de bloedstroom zodanig blokkeren dat weefsels van zuurstof verstoken raken en pijn veroorzaken.
De panelleden zeiden dat de 15-jarige follow-up zal helpen bij het genereren van gegevens van real-time monitoring van de therapie, die gebruik maakt van de nieuwe CRISPR-technologie voor genbewerking.
Beoordelaars van de U.S. Food and Drug Administration zeiden dat het nieuwe type technologie zorgen oproept over de "off target", of onbedoelde genoomveranderingen die mogelijk andere bijwerkingen kunnen veroorzaken, maar ze maakten zich geen zorgen over de werkzaamheid van de therapie.
De therapie, exagamglogene autotemcel of exa-cel, voldeed aan het hoofddoel van een laat stadium onderzoek. Patiënten die met de therapie werden behandeld, waren 12 maanden na de infusie van exa-cel vrij van ernstige vaso-occlusieve crisis. "Met betrekking tot analyse buiten het doelgebied willen we voorzichtig zijn om het perfecte niet de vijand van het goede te laten zijn," zei Dr. Scot Wolfe, professor aan de afdeling moleculaire, cel- en kankerbiologie aan de UMass Chan Medical School.
Analisten zijn optimistisch dat de therapie, die een eerste product in zijn soort is dat de FDA bereikt voor beoordeling, op 8 december de goedkeuring van de toezichthouder zal krijgen.
"Het werd vrij duidelijk gemaakt dat eventuele theoretische zorgen over off-target editing niet opwegen tegen de voordelen van goedkeuring van het medicijn," zei Salim Syed, analist bij Mizuho.
