Chimerix, Inc. kondigt aan dat een peer-reviewed artikel met de titel, Phase 2 Study of ONC201 in Neuroendocrine Tumors including Pheochromocytoma-Paraganglioma (PC-PG) and Desmoplastic Small Round Cell Tumor (DSRCT), is gepubliceerd in het tijdschrift, Clinical Cancer Research. Een tussentijdse samenvatting van geselecteerde cohorten uit deze studie werd eerder voorgesteld op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) in 2021. ONC201 is een oraal toegediende kleine molecule dopamine receptor D2 (DRD2) antagonist en caseinolytisch protease (ClpP) agonist. In deze open-label fase 2 studie, geïnitieerd door een onderzoeker, werden 30 patiënten met zeldzame neuro-endocriene tumoren behandeld. Patiënten met paragangliomen werden verdeeld in twee afzonderlijke cohorten van de studie die ONC201 ofwel eenmaal ofwel tweemaal per week kregen. Een derde cohort omvatte patiënten met andere neuro-endocriene tumoren, waaronder desmoplastische kleine ronde celtumor (DSRCT), die wekelijks werden gedoseerd met ONC201. Het primaire eindpunt was radiografische respons zoals gemeten volgens de RECIST-criteria. In het cohort van paraganglioompatiënten die ONC201 eenmaal per week kregen, vertoonde 50% (5/10) van de patiënten een gedeeltelijke respons (PR) en hadden nog eens twee patiënten een stabiele ziekte (SD) die langer dan drie maanden aanhield. Vijf van de 10 patiënten in dit cohort werden langer dan een jaar behandeld. In het cohort van paraganglioompatiënten die ONC201 tweemaal per week kregen, werden één PR en zeven SD waargenomen; dit cohort omvat vier van de acht patiënten die overstapten van het cohort met wekelijkse toediening. Het derde cohort van andere neuro-endocriene tumoren omvatte één PR (DSRCT) en twee SD (DSRCT; neuroblastoom) die langer dan drie maanden duurden. Belangrijk is dat er in alle cohorten bij 93% van de patiënten (28/30) geen achteruitgang was in de Karnofsky Performance Status (KPS) op week 12 en dat er geen dosiswijziging optrad als gevolg van behandelingsgerelateerde bijwerkingen.