Citius Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de onderneming een Biologics License Application (BLA) heeft ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor denileukine diftitox (I/ONTAK), een geconstrueerd IL-2-difterietoxine fusie-eiwit voor de behandeling van patiënten met persisterend of terugkerend cutaan T-cel lymfoom (CTCL). I/ONTAK is een gezuiverde en meer bioactieve formulering van het eerder door de FDA goedgekeurde ONTAK®. De BLA wordt ondersteund door een cruciale fase 3-studie (NCT01871727).

De resultaten van de studie waren consistent met de eerdere door de FDA goedgekeurde formulering. I/ONTAK is een recombinant fusie-eiwit dat het interleukine-2 (IL-2) receptorbindingsdomein combineert met difterietoxinefragmenten. Het middel bindt specifiek aan IL-2-receptoren op het celoppervlak, waardoor difterietoxinefragmenten die de cellen zijn binnengedrongen de eiwitsynthese remmen.

I/ONTAK, een gezuiverde versie van denileukine diftitox, is een herformulering van de eerder door de FDA goedgekeurde oncologische behandeling ONTAK. ONTAK werd in de VS op de markt gebracht van 1999 tot 2014, toen het vrijwillig van de markt werd gehaald. Productieverbeteringen resulteerden in een nieuwe formulering, die dezelfde aminozuursequentie behoudt maar een verbeterde zuiverheid en bioactiviteit heeft.

De nieuwe formulering kreeg in 2021 wettelijke goedkeuring in Japan voor de behandeling van CTCL en perifeer T-cel lymfoom (PTCL). In 2011 en 2013 verleende de FDA het predicaat weesgeneesmiddel (ODD) aan I/ONTAK voor de behandeling van respectievelijk PTCL en CTCL.