uniQure N.V. heeft aangekondigd dat haar partner CSL van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies heeft ontvangen waarin een voorwaardelijke handelsvergunning (CMA) wordt aanbevolen voor etranacogene dezaparvovec. Etranacogene dezaparvovec is een eenmalige gentherapie voor de behandeling van geschikte volwassenen met hemofilie B die het aantal jaarlijkse bloedingen vermindert na een enkele infusie. uniQure heeft het meerjarige klinische ontwikkelingsprogramma voor etranacogene dezaparvovec uitgevoerd en zal zijn toonaangevende gentherapieproductiecapaciteiten inzetten om CSL te leveren voor commercialisering.

Etranacogene dezaparvovec werd onlangs goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration. CSL heeft de exclusieve wereldwijde rechten op etranacogene dezaparvovec in mei 2021 in licentie gekregen van uniQure en is nu als enige verantwoordelijk voor de verdere ontwikkeling, registratie en commercialisering van de therapie. uniQure is verantwoordelijk voor de wereldwijde commerciële levering van etranacogene dezaparvovec.

Het positieve CHMP-advies is gebaseerd op de bevindingen van het cruciale HOPE-B-onderzoek, het grootste gentherapieonderzoek naar hemofilie B tot nu toe. Deze bevindingen toonden aan dat hemofilie B-patiënten die werden behandeld met etranacogene dezaparvovec een stabiele en duurzame toename van de gemiddelde factor IX (FIX)-activiteit vertoonden (met een gemiddelde FIX-activiteit van 36,9%), wat leidde tot een aangepaste vermindering van het aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) van 64%. Na infusie van etranacogene dezaparvovec stopte 96% van de patiënten met routine FIX-profylaxe.

De analyse van de HOPE-B-studie over 24 maanden toonde een aanhoudend en duurzaam effect van etranacogene dezaparvovec. In een klinische setting bleef etranacogene dezaparvovec over het algemeen goed verdragen worden, zonder ernstige behandelingsgerelateerde bijwerkingen.