OJEMDA (tovorafenib) van Day One krijgt versnelde goedkeuring van de Amerikaanse FDA voor recidief of refractair BRAF-getransformeerd laaggradig glioom bij kinderen
23 april 2024 om 21:56 uur
Delen
Day One Biopharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) OJEMDA (tovorafenib), een RAF-remmer van het type II, heeft goedgekeurd voor de behandeling van patiënten van 6 maanden en ouder met recidief of refractair pLG met een BRAF-fusie of -herschikking, of BRAF V600-mutatie. Deze indicatie is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van responspercentage en duur van de respons. Met de goedkeuring ontving Day One van de FDA een voucher voor prioritaire beoordeling voor zeldzame kinderziekten.
Het bedrijf blijft zich inzetten voor de pLGG-gemeenschap met de Fase 3 FIREFLY-2/LOGGIC gerandomiseerde klinische studie waarin tovorafenib wordt geëvalueerd als een potentiële eerstelijnstherapie in vergelijking met chemotherapie bij patiënten van 6 maanden tot 25 jaar met pLGG, waarvan het bedrijf gelooft dat het zal voldoen aan bepaalde vereisten voor post-marketing aan de FDA. Voor dit onderzoek worden momenteel patiënten ingeschreven in de Verenigde Staten, Canada, Europa, Australië en Azië.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Day One Biopharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase dat zich richt op het ontwikkelen en op de markt brengen van doelgerichte therapieën voor mensen van alle leeftijden met levensbedreigende ziekten. Het bedrijf werkt samen met klinische oncologen, families en wetenschappers om kankerbehandelingen te identificeren, te verwerven en te ontwikkelen. Tot haar productkandidaten behoren tovorafenib, pimasertib en het VRK1-programma. De belangrijkste productkandidaat van het bedrijf, tovorafenib, is een onderzochte, orale, hersenpenetrerende, zeer selectieve type II RAF-kinaseremmer. De pijplijn van het bedrijf bevat ook pimasertib, een experimentele, orale, zeer selectieve remmer van kleine moleculen van de mitogeen-geactiveerde proteïnekinasen 1 en 2 (MEK-1/-2). Het bedrijf is gestart met een open-label, multicenter, fase Ib/IIa overkoepelend onderzoek, of FIRELIGHT-1, naar tovorafenib als monotherapie of in combinatie, dat bestaat uit twee substudies. Deelstudie 1 is een fase IIa-onderzoek naar tovorafenib als monotherapie bij patiënten van 12 jaar en ouder.
OJEMDA (tovorafenib) van Day One krijgt versnelde goedkeuring van de Amerikaanse FDA voor recidief of refractair BRAF-getransformeerd laaggradig glioom bij kinderen