Denali Therapeutics Inc. (Denali) is van plan om, in samenwerking met Biogen Inc. (Biogen) en op basis van een herziening van de tijdlijnen van de portfolio en de prioritering van middelen, het klinische ontwikkelingsprogramma te herzien voor BIIB122 (DNL151), een kleine molecule-remmer van leucine-rich repeat kinase 2 (LRRK2) die wordt ontwikkeld als mogelijke behandeling van de ziekte van Parkinson. Denali en Biogen hebben een strategische samenwerking om samen kleine molecule-inhibitoren van LRRK2 te ontwikkelen en te commercialiseren en blijven zich inzetten om de ontwikkeling van BIIB122 te bevorderen. De geplande herzieningen van het klinische ontwikkelingsprogramma van BIIB122 zijn niet gebaseerd op veiligheids- of werkzaamheidsgegevens van studies naar BIIB122.

Voorafgaand aan de geplande herzieningen omvatte het klinische ontwikkelingsprogramma van BIIB122 twee wereldwijde klinische studies in een laat stadium: de fase 2b LUMA-studie bij deelnemers aan de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium, die begon in mei 2022; en de fase 3 LIGHTHOUSE-studie bij deelnemers aan de ziekte van Parkinson gerelateerd aan LRRK2-mutaties, die begon in september 2022. Gezien de complexiteit van de LIGHTHOUSE-studie, inclusief de lange tijdlijn met een verwachte voltooiing van de studie in 2031, zijn Biogen en Denali van plan om hun inspanningen te heroriënteren om een tijdige uitlezing van de werkzaamheid bij idiopathische Parkinson in een vroeg stadium mogelijk te maken, terwijl er meer klinische gegevens worden verzameld bij de ziekte van Parkinson met en zonder een LRRK2-mutatie. Biogen en Denali zullen de inschrijvingscriteria van de LUMA-studie wijzigen om de inclusie van in aanmerking komende deelnemers met de ziekte van Parkinson en een bevestigde pathogene variant van LRRK2 mogelijk te maken, naast de voortzetting van de inclusie van in aanmerking komende deelnemers met idiopathische parkinson in een vroeg stadium; in totaal zullen zich naar verwachting ongeveer 640 deelnemers inschrijven.

Biogen zal doorgaan met het operationaliseren van de LUMA-studie, die bedoeld is om de registratie van BIIB122 voor de behandeling van de ziekte van Parkinson te ondersteunen. De LIGHTHOUSE-studie naar BIIB122 bij de ziekte van Parkinson geassocieerd met LRRK2-mutaties wordt afgesloten; momenteel ingeschreven en gerandomiseerde deelnemers hebben de optie om zich in te schrijven voor de LUMA-studie. De opname van beide patiëntenpopulaties in de LUMA-studie zal naar verwachting antwoord geven op de vraag of LRRK2-inhibitie een levensvatbare behandelingsaanpak is voor de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium en zal sneller eerste gegevens opleveren over de ziekte van Parkinson die verband houdt met LRRK2-mutaties dan mogelijk zou zijn geweest met de LIGHTHOUSE-studie.

Gezamenlijk zullen de gegevens van de LUMA-studie informatie verschaffen over de volgende stappen voor de ontwikkeling van BIIB122 bij de ziekte van Parkinson.