Egetis Therapeutics AB (publ) heeft aangekondigd dat de rekruteringsdoelstelling van 16 patiënten in de klinische studie Triac Trial II met Emcitate® (tiratricol) bij patiënten met MCT8-deficiëntie gehaald is. Triac Trial II (clinicaltrials.gov identifier NCT02396459) is een lopende internationale, open-label, multi-center studie bij kinderen met MCT8-deficiëntie, uitgevoerd in zowel Europa als Noord-Amerika, waarbij de neurocognitieve effecten van vroege interventie met Emcitate bij zeer jonge ( < 30 maanden oud) patiënten worden onderzocht. De eerste patiënt is in december 2020 gedoseerd.

Het primaire eindpunt is het evalueren van de effecten van Emcitate na 96 weken behandeling, zoals gemeten door de Gross Motor Function Measure (GMFM)-88 beoordeling en de Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) Gross Motor Skill Domain score. De studie zal ook het effect van Emcitate op specifieke motorische mijlpalen, zoals het vasthouden van het hoofd en zelfstandig zitten, evalueren, evenals het effect op klinische en biochemische thyrotoxische kenmerken. De rekruteringsdoelstelling van 16 patiënten is bereikt in de klinische studie Triac Trial II, maar om extra patiënten op te nemen die reeds geïdentificeerd maar nog niet gescreend zijn, zal de studie nog enkele weken open blijven voor rekrutering.

De resultaten van Triac Trial II worden in het eerste kwartaal van 2024 verwacht en zullen naar verwachting na goedkeuring aan de regelgevende instanties worden voorgelegd. Gegevens uit preklinische studies wijzen erop dat Emcitate de abnormale neuronale ontwikkeling en myelinisatie herstelt in diermodellen van MCT8-deficiëntie als het in het vroege postnatale leven wordt toegediend. In de Triac Trial I studie werden effecten op de neurocognitieve ontwikkeling opgenomen als exploratieve eindpunten (bij een subset van patiënten) en de resultaten wijzen erop dat Emcitate de neurocognitieve ontwikkeling positief kan beïnvloeden als de behandeling vroeg wordt ingezet, waarbij de grootste toename in grove motoriek werd gezien bij patiënten bij wie de behandeling vóór de leeftijd van 4 jaar werd ingezet.