Eli Lilly and Company kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) verwacht een vergadering te beleggen van het Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee (PCNS) om de fase 3-studie TRAILBLAZER-ALZ 2 te bespreken, waarin de werkzaamheid en veiligheid van donanemab bij de vroege symptomatische ziekte van Alzheimer werd geëvalueerd. De FDA heeft Lilly geïnformeerd dat het meer inzicht wil krijgen in onderwerpen die verband houden met de evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van donanemab, waaronder de veiligheidsresultaten bij met donanemab behandelde patiënten en de implicaties voor de werkzaamheid van de unieke onderzoeksopzet van de TRAILBLAZER-ALZ 2 studie, waaronder het doseringsschema van beperkte duur waardoor patiënten de behandeling konden voltooien op basis van een beoordeling van amyloïde plaque en de inclusie van deelnemers op basis van tau-niveaus. De datum van de vergadering van het adviescomité voor donanemab moet nog worden vastgesteld door de FDA, en als gevolg daarvan zal de timing van de verwachte FDA-actie voor donanemab worden uitgesteld tot na het eerste kwartaal van 2024.

Hoewel het ongebruikelijk is dat een adviescommissie pas na de verwachte FDA-actiedatum bijeenkomt, volgt de bijeenkomst van de adviescommissie voor donanemab op soortgelijke bijeenkomsten voor de twee andere amyloïde plaque-gerichte therapieën die de FDA heeft goedgekeurd.RAILBLAZER-AL Z 2 is een Fase 3, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van donANemab te evalueren bij deelnemers in de leeftijd van 60-85 jaar met vroege symptomatische ziekte van Alzheimer (MCI of milde dementie als gevolg van de ziekte van Alzheimer) met de aanwezigheid van bevestigde neuropathologie van de ziekte van Alzheimer. De ziekte van Alzheimer is een progressieve en dodelijke ziekte die in de vroege symptomatische stadia 6-7,5 miljoen Amerikanen treft. Aan het onderzoek namen 1.736 deelnemers deel, verspreid over acht landen, die werden geselecteerd op basis van cognitieve beoordelingen in combinatie met beeldvorming van amyloïde plaque en tau-stadiëring door positronemissietomografie (PET).

Vergeleken met deelnemers aan vergelijkbare onderzoeken naar andere therapieën die gericht zijn op amyloïde plaque, waren de deelnemers aan TRAILBLAZER-ALZ 2 verder gevorderd in hun ziekte. Alle groepen deelnemers aan de studie, ongeacht het tau-niveau, hadden baat bij de behandeling met donanemab, waarbij patiënten in eerdere stadia van de ziekte de sterkste resultaten ondervonden. Donanemab toonde ook klinische voordelen bij gebruik van een behandelingsregime van beperkte duur, waarbij bijna de helft van de deelnemers aan het klinische onderzoek hun behandelingskuur in zes of 12 maanden voltooiden.

Het belangrijkste risico van donanemab is amyloïd-gerelateerde beeldvormingsafwijkingen, of ARIA, die ernstig en levensbedreigend kunnen zijn. Andere vaakst gerapporteerde risico's zijn infusiegerelateerde reacties, hoofdpijn en misselijkheid. De resultaten van het fase 3-onderzoek TRAILBLAZer-ALZ 2 werden gepubliceerd in het Journal of the American Medical Association (JAMA).

Lilly blijft donanemab onderzoeken in meerdere klinische studies. Deze actie resulteert niet in een wijziging van Lilly's financiële richtlijn voor 2024.