Eloxx Pharmaceuticals, Inc. kondigde de opening van klinische proeflocaties aan voor haar fase 2-studie van ELX-02 voor de behandeling van het Alport-syndroom bij patiënten met nonsense-mutaties. Deze proof-of-concept klinische studie zal in de tweede helft van 2022 maximaal acht Alport syndroom patiënten met nonsense mutaties omvatten. De patiënten zullen gedurende twee maanden worden gedoseerd met een follow-up van drie maanden.

De primaire eindpunten van de studie omvatten veiligheid, terwijl de secundaire eindpunten vermindering van proteïnurie en inductie van COL4A5-eiwitexpressie in de nieren omvatten. De eerste resultaten worden verwacht in de eerste helft van 2023. Eloxx gelooft dat er een sterke reden is om de klinische ontwikkeling van ELX-02 voor het Alport-syndroom voort te zetten, gebaseerd op bemoedigende preklinische resultaten die potentieel therapeutische niveaus van readthrough aantonen, het vermogen om hoge medicijnconcentraties in de nieren te leveren ten opzichte van plasma bij klinisch aanvaardbare dosisniveaus, en de klinische readthrough-resultaten van de Fase 2 studie voor cystische fibrose.