Eton Pharmaceuticals kondigde aan dat het een overeenkomst heeft gesloten voor de overname van een verkorte nieuwe geneesmiddelaanvraag voor Nitisinone Capsules via de faillissementsprocedure van Oakrum Pharma, LLC. De transactie is goedgekeurd door de faillissementsrechtbank en zal naar verwachting ingaan op 12 oktober 2023. Het overgenomen product werd in mei 2023 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van erfelijke tyrosinemie type 1 (HT-1) in combinatie met een dieetbeperking van tyrosine en fenylalanine.

Naar schatting lijden minder dan 500 patiënten in de Verenigde Staten aan deze ultrazeldzame aandoening. Eton verwacht het product in het eerste kwartaal van 2024 op de markt te brengen en is van plan om zijn Eton Cares ondersteuningsprogramma aan alle patiënten aan te bieden. Het programma is ontworpen om patiënten te helpen toegang te krijgen tot behandeling, door onder andere diensten aan te bieden zoals het vervullen van recepten, het onderzoeken van verzekeringsuitkeringen, educatieve ondersteuning en hulp bij het verkrijgen van financiële hulp voor gekwalificeerde patiënten.

De huidige markt voor Nitisinone wordt geschat op meer dan $50 miljoen per jaar en Eton gelooft dat de commerciële voordelen van het bedrijf, waaronder het Eton Cares-programma, de bestaande relaties met voorschrijvers en het ervaren verkoopteam, het in staat zouden moeten stellen om een aanzienlijk percentage van de markt te veroveren. Nitisinone is een geneesmiddel op recept dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassenen en kinderen met een erfelijke ziekte genaamd tyrosinemie type 1 (HT-1). Nitisinone moet worden ingenomen samen met een dieet dat tyrosine en fenylalanine beperkt.

Vertel het uw arts of verpleegkundige meteen als u een van de volgende symptomen van Nitisinone krijgt: Verhoogde plasmawaarden tyrosine, oogsymptomen, ontwikkelingsachterstand en huidveranderingen: Onvoldoende beperking van de inname van tyrosine en fenylalanine kan leiden tot verhoogde plasma tyrosinespiegels. Plasma tyrosine spiegels boven 500 micromol/L kunnen leiden tot oogsymptomen en -symptomen zoals hoornvlieszweren, hoornvliesvertroebeling, ontsteking van het hoornvlies (keratitis), roze ogen (conjunctivitis), oogpijn en gevoeligheid voor licht (fotofobie), verstandelijke beperking en ontwikkelingsachterstand of pijnlijke verdikking van de huid (hyperkeratotische plaques) op de voetzolen en handpalmen. Uw zorgverlener mag de dosering van Nitisinone niet aanpassen om het tyrosinegehalte in het bloed te verlagen. Veranderingen in het bloedprofiel U kunt een verlaging van het aantal witte bloedcellen krijgen, die deel uitmaken van het immuunsysteem (leukopenie) en abnormaal lage niveaus van bloedplaatjes, die het bloed helpen stollen (ernstige trombocytopenie).

u allergisch bent voor nitisinone of andere bestanddelen. Stop met het gebruik van Nitisinone en roep direct medische hulp in als u symptomen van een ernstige allergische reactie krijgt, waaronder zwelling van het gezicht, de lippen, tong of keel; ademhalings- of slikproblemen; ernstige huiduitslag of jeuk; flauwvallen of duizelig zijn; of een zeer snelle hartslag. Vertel het uw arts voordat u Nitisinone inneemt als u: zwanger bent of van plan bent zwanger te worden.

Nitisinone kan schadelijk zijn voor uw ongeboren baby. Vertel het uw arts als u zwanger wordt of vermoedt zwanger te zijn tijdens de behandeling met Nitisinone. borstvoeding geeft of van plan bent borstvoeding te geven.

Het is niet bekend of Nitisinone in uw moedermelk terechtkomt. Bespreek met uw arts hoe u uw baby het beste kunt voeden tijdens de behandeling met Nitisinone. 65 jaar en ouder bent.

Het kan zijn dat uw arts de dosis Nitisinone moet aanpassen aan uw behoeften. andere geneesmiddelen gebruikt, omdat Nitisinone de werking van deze geneesmiddelen kan verstoren. Vertel uw arts over alle geneesmiddelen die u gebruikt, waaronder receptgeneesmiddelen en vrij verkrijgbare geneesmiddelen, vitaminen, voedingssupplementen en kruidensupplementen.

De meest voorkomende bijwerkingen van Nitisinone (=1%) zijn hoge tyrosinespiegels, lage bloedplaatjes (trombocytopenie) of witte bloedcellen (leukopenie), en klachten die verband houden met de ogen, waaronder roze ogen (conjunctivitis), hoornvliesvertroebeling, ontsteking van het hoornvlies, oogpijn en extreme gevoeligheid voor licht (fotofobie), bloedneus (epistaxis), jeuk (pruritus), huidontsteking (exfoliatieve dermatitis), huiduitslag (maculopapulaire huiduitslag), droge huid en haaruitval (alopecia).