Fulcrum Therapeutics, Inc® kondigde aan dat nieuwe gegevens van het open label extension (OLE) gedeelte van de Fase 2 ReDUX4 studie van losmapimod voor de behandeling van FSHD aan bod zullen komen in een posterpresentatie op het World Muscle Society (WMS) Hybrid Congress dat plaatsvindt van 11-15 oktober in Halifax, Canada. Fulcrum zal ook een symposium organiseren onder de titel “Measuring Progression in FSHD: Implications for Clinical Trials,” met een overzicht van de OLE-gegevens op 12 oktober 2022 in het Halifax Convention Center. ReDUX4 was een 48 weken durende, placebogecontroleerde studie waaraan 80 deelnemers tussen 18-65 jaar met genetisch bevestigde FSHD1 (Ricci score 2-4) deelnamen.

Deelnemers aan de studie werden 1:1 gerandomiseerd om tweemaal daags 15 mg losmapimod of placebo te ontvangen. Na de initiële studieperiode van 48 weken kregen alle deelnemers de optie om zich in te schrijven voor het OLE-gedeelte van de studie, waarin alle deelnemers losmapimod kregen. Van de 77 deelnemers die het initiële onderzoek van 48 weken voltooiden, schreef 99% (n=76) zich in voor de OLE.

Op week 96 bleven 74 (97%) deelnemers in behandeling. De gegevens van de OLE ondersteunen de bevindingen dat losmapimod de ziekteprogressie bij FSHD wijzigt en de spierfunctie behoudt of verbetert. Patiënten die vanuit de placebo-arm overstapten op losmapimod en de behandeling gedurende 96 weken voortzetten (n= 36) toonden trends van vertraging of stopzetting van de ziekteprogressie zoals gemeten aan de hand van de reachable workspace (RWS).

Deelnemers die oorspronkelijk losmapimod kregen en op de behandeling bleven (n=38), bleven een vertraging of stopzetting van de ziekteprogressie vertonen en toonden verbetering van de spierfunctie, zoals gemeten door RWS. Losmapimod behield een gunstig veiligheidsprofiel en werd over het algemeen veilig en goed verdragen. Gedurende 96 weken dosering werden geen behandelingsgerelateerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) of behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (TEAE's) gemeld die leidden tot stopzetting van de studie.