Harmony Biosciences heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar supplemental new drug application (sNDA) heeft goedgekeurd voor WAKIX (pitolisant) tabletten voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) bij pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie. De FDA scheidde de indiening in twee sNDA's voor administratieve doeleinden om een goedkeuring te kunnen geven voor de behandeling van EDS en een complete reactie voor de behandeling van kataplexie bij pediatrische patiënten (6 tot < 18 jaar) met narcolepsie. De FDA verleende prioriteit aan de beoordeling van de sNDA op basis van een fase 3-studie uitgevoerd door Bioprojet, waarin de veiligheid en werkzaamheid van pitolisant werd geëvalueerd bij patiënten van 6 tot jonger dan 18 jaar met narcolepsie, met of zonder kataplexie.

Op basis van de resultaten van deze studie kreeg Bioprojet vorig jaar goedkeuring van het Europees Geneesmiddelenbureau om de indicatie voor WAKIX uit te breiden met de behandeling van narcolepsie bij kinderen van 6 jaar en ouder, met of zonder kataplexie. WAKIX werd in augustus 2019 voor het eerst goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van EDS bij volwassen patiënten met narcolepsie, gevolgd door goedkeuring door de FDA voor de behandeling van kataplexie bij volwassen patiënten met narcolepsie in oktober 2020. WAKIX, een behandeling uit de eerste klasse met een nieuw werkingsmechanisme, functioneert als een selectieve histamine 3 (H3) receptorantagonist/inverse agonist die verondersteld wordt het histaminesysteem aan te pakken om de waakzaamheid te bevorderen.