Intellia Therapeutics, Inc. kondigt langetermijngegevens aan van het Fase 1-gedeelte van de lopende Fase 1/2-studie van NTLA-2002. Zoals eerder aangekondigd, heeft Intellia de inschrijving voor de gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase 2-studie, waarin de doses van 25 mg en 50 mg verder worden geëvalueerd, voltooid en is het van plan om halverwege het jaar de eerste resultaten te rapporteren. Intellia's lopende Fase 1/2-studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van NTLA-2002 bij volwassenen met Type I of Type II erfelijk angio-oedeem (HAE).

Tussentijdse Fase 1 klinische gegevens toonden een drastische vermindering van het aantal aanvallen, evenals een consistente, diepe en duurzame vermindering van de kallikreinespiegel. NTLA-2002 heeft vijf belangrijke registraties ontvangen, waaronder Orphan Drug en RMAT Designation door de U.S. Food and Drug Administration, het Innovation Passport door de U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), Priority Medicines (PRIME) Designation door de European Medicines Agency, evenals Orphan Drug Designation door de Europese Commissie. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot: risico's met betrekking tot Intellia's vermogen om haar intellectuele eigendomspositie te beschermen en te behouden; risico's met betrekking tot de autorisatie, start, inschrijving en uitvoering van studies en andere ontwikkelingsvereisten voor haar productkandidaten inclusief NTLA-2002; het risico dat de resultaten van preklinische of klinische studies, zoals de lopende Fase 1/2 klinische studie van NTLA-2002, niet voorspellend zijn voor toekomstige resultaten in verband met deze studie of toekomstige studies voor NTLA-2002 of Intellia's andere productkandidaten.

Voor een bespreking van deze en andere belangrijke factoren, die er elk voor kunnen zorgen dat Intellia's werkelijke resultaten afwijken van die in de toekomstgerichte verklaringen, zie het gedeelte getiteld "Risicofactoren" in Intellia's meest recente Fase 1/2 klinische studie.