Intellia Therapeutics, Inc., een toonaangevend bedrijf in het klinische stadium van gen-editing dat zich richt op het revolutioneren van de geneeskunde met op CRISPR gebaseerde therapieën, kondigde aan dat een abstract met gegevens over herdosering van de Fase 1-studie van NTLA-2001 is geselecteerd voor een mondelinge presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de Peripheral Nerve Society, die plaatsvindt van 22 tot 25 juni in Montreal, Canada. NTLA-2001 is een in vivo CRISPR-gebaseerde gene editing therapie die is ontworpen als een eenmalige behandeling voor transthyretine (ATTR) amyloïdose.

In het dosis-escalatiegedeelte van de Fase 1 studie ontvingen de eerste drie patiënten de laagste dosis van 0,1 mg/kg en vervolgens een vervolgdosis van 55 mg. Deze gegevens zullen de allereerste klinische gegevens zijn van patiënten die opnieuw gedoseerd zijn met een in vivo CRISPR-gebaseerde kandidaat voor genbewerking en geven inzicht in de veiligheid en het farmacodynamische effect. Hoewel herhalingsdoseringen niet gepland zijn voor het NTLA-2001 programma voor ATTR amyloïdose, zou een herhalingsoptie een belangrijk voordeel kunnen zijn van Intellia's niet-virale, op lipiden-nanodeeltjes (LNP) gebaseerde toedieningsplatform voor toekomstige onderzoekstherapieën waarbij een doeladditief effect gewenst is.