MediPal Holdings Corporation en JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. kondigen de afronding aan van de reglementaire beoordeling door het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) voor de kennisgeving van de klinische studie voor de fase I/II studie van JR-446, een bloed-hersenbarrière-penetrerend a-N-acetylglucosaminidase, voor de behandeling van mucopolysaccharidosis type IIIB (MPS IIIB; Sanfilippo syndroom type B), een verwoestende en uiterst zeldzame lysosomale opslagstoornis. MPS IIIB treft naar schatting 500 tot 1000 mensen wereldwijd en veroorzaakt ernstige symptomen van het centrale zenuwstelsel. Ondanks de grote behoefte zijn er momenteel geen goedgekeurde behandelingen voor deze aandoening. JR-446, ontwikkeld met behulp van JCR's eigen J-Brain Cargo-technologie, heeft veelbelovende preklinische resultaten laten zien bij het aanpakken van de symptomen van deze uitdagende aandoening.

In september 2023 verkregen MEDIPAL en JCR een licentie om JR-446 in het buitenland te commercialiseren en werkten ze samen aan de ontwikkeling en commercialisering ervan in Japan, gericht op MPS IIIB2. Nu de herziening van de regelgeving is voltooid, is het bedrijf van plan om de klinische studie in Japan te starten in de eerste helft van het boekjaar 2024 (april tot september). Deze samenwerking benadrukt de toewijding van MEDIPAL en JCR om baanbrekende behandelingen voor ultrazware ziekten te ontwikkelen.

Door therapieën zoals JR-446 te bevorderen, wil het bedrijf hoop brengen aan patiënten en hun families, terwijl het de bedrijfswaarde verhoogt en bijdraagt aan een maatschappij waarin iedereen kan leven met lichamelijk en geestelijk welzijn.