Kiora Pharmaceuticals presenteerde voorlopige resultaten van een lopend klinisch onderzoek waaruit blijkt dat zijn onderzoeksgeneesmiddel, KIO-301, het potentieel heeft om de lichtwaarneming te herstellen bij patiënten die blind zijn of leven met ultralaag zicht als gevolg van retinitis pigmentosa. KIO-301 is een lichtgevoelige kleine molecule die ontworpen is om de visuele functie van het oog te reactiveren in reactie op licht. De resultaten werden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) in New Orleans.

Kwantitatieve en kwalitatieve metingen van de eerste patiënten in het onderzoek werden gerapporteerd. De uitgelichte casus die werd gepresenteerd is een patiënt zonder lichtwaarneming die een injectie met een lage dosis KIO-301 in één oog kreeg. De volgende waarnemingen werden gerapporteerd: Door de patiënt gerapporteerde verbetering in het vermogen om een contrast tussen licht en donker waar te nemen op dag zeven 14 en 29.

Verbetering in objectidentificatie. Positief effect op het algemene functionele gezichtsvermogen met betrekking tot het gebruik van het gezichtsvermogen bij dagelijkse activiteiten. Aanzienlijke verbetering van de levenskwaliteit, zoals gemeten door de visuele functionele vragenlijst van het National Eye Institute.

Er was een toename van zes punten (een toename van twee tot vier punten wordt als klinisch zinvol beschouwd). Beeldvormingsgegevens, met behulp van functionele MRI, toonden significant verhoogde activiteit in gebieden van de hersenen (de gestreepte V1-regio van de visuele cortex) op dagen drie en 15 na de injectie in vergelijking met de uitgangswaarde. De initiële dosis was veilig en werd goed verdragen op dag 29, met geen bijwerkingen gemeld tijdens het onderzoek.

De duur van het effect komt overeen met de preklinische farmacokinetische gegevens. Retinitis pigmentosa is een groep zeldzame, erfelijke ziekten waarbij de fotoreceptorcellen in het netvlies, het lichtgevoelige weefsel aan de achterkant van het oog, worden afgebroken en verloren gaan. Deze progressieve ziekte uit zich meestal in nachtzichtproblemen en verlies van zijdelings zicht, dat zich uitbreidt tot tunnelzicht en uiteindelijk volledige blindheid.

De studie, genaamd de ABACUS-studie, is een Fase 1b open-label, klinische studie met één oplopende dosis voor mensen met retinitis pigmentosa. De studie omvat de inschrijving van zes patiënten en de evaluatie van 12 ogen, na monitoring gedurende 29 dagen. Het eerste cohort van drie patiënten omvat personen die geen of nauwelijks licht waarnemen als gevolg van de progressie van RP.

Het tweede cohort omvat drie patiënten die handbewegingen kunnen waarnemen en vingers kunnen tellen. De primaire eindpunten zijn veiligheid en verdraagbaarheid, met secundaire effectiviteitseindpunten waaronder objectidentificatie en contrastbeoordeling, navigatie, fMRI en andere oogheelkundige en levenskwaliteitsbeoordelingen. Dit onderzoek wordt uitgevoerd op meerdere locaties in Adelaide, Zuid-Australië, waaronder The Royal Adelaide Hospital.

KIO-301 is een zichtbaar lichtgevoelige kleine molecule die werkt als een omkeerbare 'fotoswitch', speciaal ontworpen om het vermogen van de ogen om licht waar te nemen en te interpreteren te herstellen bij patiënten met een visuele handicap. KIO-301 dringt selectief binnen in retinale ganglioncellen (die stroomafwaarts van gedegenereerde staafjes en kegeltjes) en schakelt deze om in lichtgevoelige cellen, die de hersenen signalen kunnen geven over de aan- of afwezigheid van zichtbaar licht.