MannKind Corporation heeft aangekondigd dat het een Fase 1 studie met clofazimine inhalatiesuspensie (MNKD 101 [1]) met succes heeft afgerond en besprekingen met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) plant over de resultaten en het lopende klinische programma. Clofazimine wordt ontwikkeld als een inhalatiebehandelingsmogelijkheid voor niet-tuberculeuze mycobacteriële (NTM) longziekte. NTM-longziekte is een ernstige infectie die wordt veroorzaakt door bacteriën die veel in de omgeving voorkomen en die kan leiden tot een vermindering van de longfunctie, hoest, vermoeidheid en kwaliteit van leven.

Naar schatting leven ongeveer 86.000 mensen in de VS met NTM-longziekte, en de ziekte neemt elk jaar met 8% toe, waarbij vrouwen, ouderen en mensen met onderliggende longaandoeningen risico lopen. MNKD-101 is door de FDA aangewezen als zowel een weesgeneesmiddel voor longziekten als een gekwalificeerd infectieziekteproduct (QIDP) voor de behandeling van pulmonale NTM-infecties. Studie MKC-CI -001 was een fase I-gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, enkelvoudige (SAD) en meervoudige oplopende dosis (MAD) studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) van MNKD-101 bij gezonde vrijwilligers te evalueren.

De belangrijkste veiligheidsbevindingen van de studie waren: Clofazimine inhalatieoplossing bleek over het algemeen goed verdragen te worden bij dagelijkse doses tot 90 mg over een periode van zeven dagen. Er werden geen laboratoriumafwijkingen, QT-verlenging of ernstige bijwerkingen vastgesteld. In het SAD-gedeelte van de studie werden 24 volwassenen ingeschreven in een van de drie cohorten (n = 8 per cohort) die een eenmalige inhalatiedosis van respectievelijk 30 mg, 60 mg of 90 mg clofazimine kregen.

De deelnemers verbleven op de klinische onderzoeksafdeling tot dag 5 na de dosis, gedurende welke tijd zij werden geëvalueerd op veiligheid en monsters werden verzameld voor PK-evaluatie. Op dag 8 en 15 kwamen de deelnemers terug voor extra veiligheidsbeoordelingen en monsterafname. Tijdens het MAD-gedeelte van de studie werden 16 volwassenen ingeschreven in een van de twee cohorten (n = 8 per cohort) die een dagelijkse inhalatiedosis van 30 mg of 90 mg clofazimine kregen gedurende een periode van zeven dagen.

De deelnemers verbleven in de klinische onderzoeksafdeling tot dag 8 na de dosis, gedurende welke tijd zij werden geëvalueerd op veiligheid en monsters werden verzameld voor PK-evaluatie. De deelnemers kwamen op dag 15 en 36 terug voor extra veiligheidsbeoordelingen en monsterafname. Bijkomende gegevens die tijdens de MKC-CI-001 studie verzameld werden, worden momenteel definitief geanalyseerd.

De gedetailleerde bevindingen van de gegevens zullen in komende publicaties en op wetenschappelijke conferenties worden gepresenteerd.