Mustang Bio, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) een wacht heeft afgekondigd, in afwachting van goedkeuring door Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC), op de aanvraag van het bedrijf voor een Investigational New Drug (IND). De IND, ingediend in december 2021, is bedoeld om een cruciale fase 2 multicenter studie te starten om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van MB-207, Mustangs lentivirale gentherapie voor de behandeling van patiënten met X-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (XSCID), ook bekend als bubble boy disease, die eerder zijn behandeld met een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) en voor wie herbehandeling is geïndiceerd. De FDA heeft MB-207 eerder aangewezen als weesgeneesmiddel en als zeldzame pediatrische ziekte. Als dus een Biologics License Application (BLA) voor MB-207 wordt goedgekeurd door de FDA, dan zou MB-207 in aanmerking komen voor een bon voor zeldzame pediatrische ziekten. Een bijkomende Fase 1/2 klinische studie voor XSCID bij pas gediagnosticeerde kinderen jonger dan twee jaar is aan de gang in het St. Jude, UCSF Benioff Childrens Hospital in San Francisco en het Seattle Childrens Hospital. Het kandidaat-product in deze studie wordt aangeduid als MB-107. Mustang verwacht in het derde kwartaal van 2022 een multi-center pivotale Fase 2 klinische studie te starten met MB-107 onder een door Mustang gesponsorde IND bij nieuw gediagnosticeerde zuigelingen met XSCID die tussen de twee maanden tot twee jaar oud zijn. De studie zal naar verwachting 10 patiënten inschrijven die, samen met 15 patiënten ingeschreven in de huidige multi-center studie geleid door St. Jude, zullen worden vergeleken met 25 gematchte historische controlepatiënten die HSCT hebben ondergaan. Het primaire eindpunt voor de werkzaamheid zal de gebeurtenisvrije overleving zijn. Vergelijkbaar met MB-207, als een MB-107 BLA wordt goedgekeurd door de FDA, dan zou MB-107 in aanmerking komen voor een voucher voor zeldzame pediatrische ziekten.