NextCell Pharma AB ("NextCell" of de "Vennootschap") heeft een eigen en gepatenteerde platformtechnologie ontwikkeld waarbij stamcellen kunnen worden geselecteerd voor de allogene behandeling van verschillende specifieke ziekten. Hieronder volgt een update over de afgeronde en lopende klinische studies van de onderneming met de kandidaat-geneesmiddel ProTrans, dat is ontwikkeld voor type-1-diabetes, auto-immuunziekten en ontstekingsziekten. ProTrans-1. Een in 2019 voltooide open-label fase-1 studie met dosis-escalatie bij negen type-1-diabetespatiënten toonde a) goede veiligheid en b) dosisafhankelijke werkzaamheid met betrekking tot het behoud van de endogene insulineproductie één jaar na de behandeling.

ProTrans-2. Een sinds 2020 afgeronde placebogecontroleerde Fase-2 studie bij 15 type-1-diabetespatiënten toonde een significante werkzaamheid van de behandeling (p < 0,05), waarbij de met ProTrans behandelde patiënten één jaar na de behandeling 90% van hun endogene insulineproductie behielden, tegenover 53% in de placebogroep. ProTrans-Repeat is een open-label vervolgstudie bij de patiënten die deelnamen aan ProTrans-1 hierboven. De negen patiënten werden, na de eerste behandeling, behandeld met een extra gelijke dosis die zij ongeveer een-twee jaar eerder in ProTrans-1 hadden gekregen. Op 18 oktober van dit jaar werd een tussentijdse analyse na de tweede behandeling gepresenteerd, waarin wordt geconcludeerd dat de behandeling met de hoogste dosis significant het beste langetermijneffect geeft wat betreft het behoud van de eigen insulineproductie.

Gemiddeld behielden de drie cohorten bij de eerste behandeling na ongeveer 3,5-4 jaar 41%, 45% en 81% van hun insulineproducerende vermogen bij de lage, gemiddelde en hoge dosis. Het langetermijneffect wordt nog twee jaar gevolgd. ProTrans-Obs (11 patiënten, lopend).

Langetermijnfollow-up van patiënten die eerder deelnamen aan ProTrans-2. De studie duurt 5 jaar en hier worden tussentijdse resultaten voor 3 jaar gepresenteerd: " van de 14 patiënten die ProTrans-2 voltooiden, aanvaardden 6 met ProTrans behandelde en 5 met placebo behandelde patiënten om deel te nemen aan vervolgstudie n ProTrans-Obs na voltooiing van de studie, waar ze nog eens 5 jaar worden gevolgd. In de studie wordt de endogene insulineproductie van de patiënten halfjaarlijks gemeten en er is een follow-up van 3 jaar gedaan. De resultaten van deze tussentijdse analyse laten een statistisch significant behandeleffect zien op alle geanalyseerde tijdstippen (p < 0,05).

ProTrans-Young (66 patiënten, lopend) is een fase 1/2-studie waarvan het eerste deel een open-label veiligheidsstudie is met 6 kinderen bij wie pas diabetes type 1 is vastgesteld. Alle patiënten zijn behandeld en een veiligheidscommissie zal naar verwachting begin november voortzetting van deel 2 aanbevelen. Het tweede deel van de studie is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie met 30 patiënten in de leeftijd van 12-21 jaar en 30 patiënten in de leeftijd van 7-11 jaar.

Pediatrisch onderzoeksplan, PIP. Er is een pediatrisch ontwikkelingsplan ingediend bij het Expert Committee on Drug Development for the Treatment of Children van het Europees Geneesmiddelenbureau. Het plan beschrijft het klinische onderzoeksprogramma tot aan de commercialisering en is een vereiste voor fase-3-onderzoeken.

De aanvraag omvat ProTrans-3, een cruciale fase III-studie voor zowel volwassenen als kinderen die, in geval van een positief resultaat, ProTrans goedkeuring kan geven voor het in de handel brengen. Protrans19+SE (9 patiënten, lopend). Zweedse open-label dosisescalatiestudie (fase 1) met ProTrans voor de behandeling van volwassen patiënten (geen type-1-diabetes), die leden aan ernstige longontsteking als gevolg van een Sars-CoV-2-infectie.

Protrans19+CA (48 patiënten, lopend). Canadese gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde (fase 2) studie voor de behandeling van volwassen patiënten (geen diabetes), die leden aan ernstige longontsteking als gevolg van Sars-CoV-2 infectie.