Fondazione Telethon en Orchard Therapeutics kondigen de voltooiing aan van de overdracht van de vergunning voor het in de handel brengen van Strimvelis, een gentherapie die in 2016 door het Europees Geneesmiddelenbureau is goedgekeurd voor de behandeling van adenosine deaminase ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (ADA-SCID). De overdracht van de vergunning voor het in de handel brengen werd op 17 juli goedgekeurd door de Europese Commissie na een positief advies van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De Europese productie- en distributierechten zijn volledig overgedragen aan Fondazione Telethon van de voormalige houder, Orchard Therapeutics, die eerder aankondigde te stoppen met investeren in en strategische alternatieven te zoeken voor zijn programma's voor zeldzame primaire immuundeficiënties, waaronder Strimvelis.

Strimvelis is voortgekomen uit onderzoek dat is uitgevoerd door het San Raffaele-Telethon Instituut voor Gentherapie (SR-TIGET) en een belofte van Fondazione Teleth om deze wetenschappelijke resultaten op grote schaal beschikbaar te maken voor patiënten die er mogelijk baat bij hebben. Het werd in 2016 goedgekeurd voor vergoeding in Italië door de Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) en werd uitsluitend toegediend in het San Raffaele ziekenhuis in Milaan, Italië. In totaal zijn er tot nu toe 45 patiënten uit meer dan 20 landen wereldwijd met Strimvelis behandeld in klinische onderzoeken en commercieel.

Fondazione TelethON zal Strimvelis beschikbaar blijven stellen aan patiënten die hiervoor in aanmerking komen via het San Raffaele ziekenhuis in Milaan, Italië.