Perseus Proteomics Inc. kondigt aan dat het einde van de Fase I klinische studie van PPMX-T003, een anti-transferrine receptor 1 (TfR1) antilichaam, onder PV-patiënten zal worden uitgesteld van de vorige voorspelling van eind juni 2024 tot eind juli 2024. Deze studie onderzoekt in de eerste plaats de veiligheid en farmacokinetiek bij toediening van PPMX-T003 aan 6 patiënten die lijden aan PV, een ziekte die wordt gekenmerkt door een overmatige toename van rode bloedcellen (RBC's). Het secundaire doel is om de therapeutische effecten te bevestigen.

De tests van de 5 patiënten zijn al beëindigd en het bedrijf is doorgegaan met de test van de resterende 1 patiënt. Op basis van het uitgebreide oordeel van een arts, rekening houdend met de unieke achtergrond van de patiënt, werd PPMX-T003 in de verhoogde dosering toegediend. De observatieperiode zal naar verwachting eind juli 2024 aflopen.

PPMX-T003 is een antilichaam gericht tegen TfR1, dat gerelateerd is aan de ijzeropname in cellen. TfR1 komt sterk tot expressie in cellen die veel meer ijzer nodig hebben dan normale cellen. Erytroblasten, gekerfde cellen in het beenmerg waaruit RBC's ontstaan, zijn daar één van.

Wanneer PPMX-T003 bindt aan TfR1, remt het de celproliferatie door de ijzeropname in erytroblasten te remmen. Daarom wordt verwacht dat het het aantal RBC's van PV-patiënten, die te veel RBC's hebben, normaliseert. TfR1 komt ook tot expressie in kankercellen die zich in een hoog tempo vermenigvuldigen.

PPMX-T003 remt op vergelijkbare wijze de proliferatie van kankercellen door zijn functie om de ijzeropname te remmen. Er is ook een door onderzoekers geleid fase I/II klinisch onderzoek naar PPMX-T003 bij agressieve NK-kankerleukemiepatiënten (ANKL) aan de gang.