Perseus Proteomics Inc. heeft aangekondigd dat het PMDA het onderzoek van de aanmelding van de klinische studie van de fase I/II door onderzoekers geleide klinische studie heeft afgerond. De klinische studie zal worden uitgevoerd onder agressieve NK-cel leukemie (ANKL) patiënten met het in ontwikkeling zijnde anti-transferrine receptor antilichaam PPMX-T003 als therapeutisch geneesmiddel en zal van start gaan na beoordeling en goedkeuring door de IRB van de respectieve klinische onderzoeksinstelling en registratie van deelnemende patiënten. ANKL is een bloedkanker die wordt gecategoriseerd als kwaadaardig lymfoom, en ontstaat in NK-cellen (natural killer), een van de immuuncellen.

Het is een fulminante vorm van refractaire hematologische maligniteit, waarbij de symptomen na ontwikkeling snel zullen toenemen. Vanwege de zeldzaamheid van de ziekte, met weinig gerapporteerde gevallen, is het noodzakelijk zo snel mogelijk de oorzaken ervan te achterhalen en een effectieve standaardbehandeling vast te stellen. Onder deze omstandigheden werd het onderzoek en de ontwikkeling van PPMX-T003 als een nieuw therapeutisch geneesmiddel voor ANKL goedgekeurd als Project Promoting Support for Drug Discovery Support Program for Orphan drug voorafgaand aan de aanwijzing door AMED in maart 2022.

Na de goedkeuring zal deze door onderzoekers geleide klinische studie worden uitgevoerd om de veiligheid en verdraagbaarheid bij toediening van PPMX-T003 aan NKL-patiënten te beoordelen, evenals de werkzaamheid en farmacokinetiek.