Pharming Group N.V. kondigt de uitbreiding aan van haar pijplijn van zeldzame ziekten met plannen voor de ontwikkeling van leniolisib voor bijkomende primaire immunodeficiënties (PID's) buiten het geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta syndroom (APDS). Pharming heeft contact opgenomen met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en heeft feedback ontvangen over haar plannen om leniolisib te ontwikkelen voor PID-aandoeningen met immuundisregulatie. Dit omvat de recente FDA-beoordeling van een Fase 2, proof of concept, klinisch studieprotocol in PID's met immuundisregulatie gekoppeld aan PI3K-signalering, ingediend onder de bestaande leniolisib IND.

De Fase 2 klinische studie zal leniolisib evalueren in PIDs met immuundisregulatie gekoppeld aan PI3K signalisatie in lymfocyten, met gelijkaardige klinische fenotypes als APDS. Deze PID-aandoeningen worden gedefinieerd door loss-of-function-varianten in onder andere de volgende genen cytotoxisch T-lymfocyt geassocieerd proteïne 4 (CTLA4), FAS (dat autoimmuun lymfoproliferatief syndroom of ALPS veroorzaakt) en fosfatase en tensine homoloog (PTEN). De epidemiologie van deze gerichte PID genetische aandoeningen suggereert een prevalentie van ongeveer 5 patiënten per miljoen.

De klinische studie van fase 2 is een open-label studie met één arm, waarbij het dosisbereik wordt vastgesteld. De studie zal worden uitgevoerd bij ongeveer 12 patiënten en zal volgens planning starten in het tweede kwartaal van 2024. De doelstellingen van de studie zijn het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van leniolisib in deze nieuwe PID-populatie. De studie is ontworpen om een daaropvolgend Fase 3 programma te informeren.

De klinische studie van Fase 2 zal uitgevoerd worden in het National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), een onderdeel van de National Institutes of Health (NIH), met als hoofdonderzoeker Gulbu Uzel, M.D., Senior Research Physician, en als medeonderzoeker V. Koneti Rao, M.D., FRCPA, Senior Research Physician, Primary Immune Deficiency Clinic (ALPS Clinic).