ERYTECH Pharma kondigde de toelating aan van een octrooiaanvraag in de VS voor arginine deiminase (ADI) ingekapseld in rode bloedcellen voor de behandeling van arginase-1-deficiëntie (A1D), een slopende zeldzame stofwisselingsziekte. De claims zullen ook betrekking hebben op methoden voor de behandeling van andere indicaties, waaronder arginine-afhankelijke kankers, septische shock, en angiogenese-geassocieerde ziekten. Naast hun potentieel in het kanker metabolisme, kunnen ERYTECH’s rode bloedcel ingekapselde therapeutica worden ingezet om pathologische niveaus van verschillende metabolieten te verminderen, die kunnen voorkomen bij bepaalde aangeboren fouten van metabolisme stoornissen. En hoewel sommige enzymvervangingstherapieën (ERT) in de handel verkrijgbaar zijn, wegen de klinische voordelen van deze enzymen vaak niet op tegen de overgevoeligheid en de snelle klaring. Daarom is er een grote behoefte aan beter verdraagbare en langer werkende ERT-benaderingen. Zoals beschreven in de onlangs goedgekeurde aanvraag US 2020/0254074 A1, hebben wetenschappers van ERYTECH de werkzaamheid geëvalueerd van in rode bloedcellen ingekapseld arginine deiminase (ERY-ADI) in een ernstig muismodel van A1D. ERY-ADI verminderde niet alleen de pathologische arginineniveaus in het bloed (met >75%), maar deed dit interessant genoeg ook zonder verhoging van de serumammoniak. Bovendien verminderde een eenmalige toediening van ERY-ADI het teveel aan arginine in het bloed gedurende ten minste 10 opeenvolgende dagen. ERY-ADI bleek ook het arginine gehalte in de lever te verlagen, waar arginase-1 in hoge mate tot expressie komt, wat wijst op een potentieel voordeel in deze setting die gekenmerkt wordt door een erfelijke tekortkoming in dit enzym. Deze veelbelovende resultaten, gecombineerd met ERYTECH’s uitgebreide ervaring met op rode bloedcellen gebaseerde therapeutica, ondersteunen het potentieel van met rode bloedcellen geladen enzymen om een verbeterd therapeutisch profiel te bieden in vergelijking met traditionele ERT.