Protagonist Therapeutics, Inc. kondigde positieve toplineresultaten aan van het geblindeerde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde terugtrekkingsgedeelte van REVIVE, een studie waarin rusfertide, een subcutaan injecteerbaar hepcidinemimeticum, wordt geëvalueerd bij patiënten met polycythemia vera (PV). Proefpersonen die rusfertide kregen, bereikten zeer statistisch significante verbeteringen ten opzichte van placebo in het primaire eindpunt. De dubbelblinde, placebogecontroleerde, 12 weken durende, gerandomiseerde terugtrekkingsfase werd opgenomen als deel 2 van de REVIVE-studie om rusfertide te evalueren bij PV-patiënten met frequente behoefte aan flebotomie.

In de studie werden aanvankelijk proefpersonen ingeschreven in het 28 weken durende open-label dosis-titratie en werkzaamheidsevaluatie deel 1 van de studie, gevolgd door 1:1 randomisatie van 53 proefpersonen naar placebo versus rusfertide therapie voor een daaropvolgende duur van 12 weken. Meer proefpersonen die rusfertide kregen tijdens het geblindeerde gerandomiseerde terugtrekkingsgedeelte van de REVIVE-studie waren responders vergeleken met placebo (69,2% versus 18,5%, p=0,0003). Een proefpersoon werd gedefinieerd als een responder als de proefpersoon 12 weken dubbelblinde behandeling voltooide met behoud van hematocrietcontrole zonder in aanmerking te komen voor flebotomie.

Gedurende de 12 weken van de geblindeerde gerandomiseerde terugtrekking werden slechts 2 van de 26 proefpersonen op rusfertide geflebotomeerd, waardoor 92,3% van de patiënten in de rusfertide-arm vrij bleef van flebotomie (p=0,0003). Bij patiënten met matige of ernstige Myeloproliferative Neoplasm-Symptom Assessment Form (MPN-SAF) symptoomscores bij baseline, was de verandering ten opzichte van baseline statistisch significant in vermoeidheid, concentratieproblemen, inactiviteit en jeuk tijdens het 28 weken durende open-label deel 1 van de studie. Een zinvolle vergelijking van symptoombeoordelingen in deel 2 is niet mogelijk, aangezien een meerderheid van de proefpersonen die waren gerandomiseerd naar placebo, stopten vóór de 12 weken durende beoordeling van MPN-SAF-symptomen. Rusfertide werd goed verdragen, waarbij lokale injectieplaatsreacties de meerderheid van de gemelde bijwerkingen uitmaakten.