Takeda en Protagonist Therapeutics, Inc. kondigden de ondertekening aan van een wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst voor de ontwikkeling en commercialisering van rusfertide, een onderzoeksinjecteerbaar hepcidinemimetisch peptide van het natuurlijke hormoon hepcidine, momenteel in een cruciale fase 3-studie, VERIFY, voor de behandeling van Polycythemia Vera (PV). Volgens de voorwaarden van de overeenkomst ontvangt Protagonist een vooruitbetaling van $300 miljoen en komt het in aanmerking voor aanvullende wereldwijde mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling en regelgeving, evenals commerciële mijlpaalbetalingen en gestaffelde royalty's op de netto-omzet buiten de VS. Protagonist blijft verantwoordelijk voor onderzoek en ontwikkeling tot de voltooiing van de klinische studie van fase 3 en goedkeuring door de Amerikaanse regelgevende instanties.

Takeda heeft rechten voor ontwikkeling buiten de VS en is verantwoordelijk voor de leiding van wereldwijde commercialiseringsactiviteiten. Het werkingsmechanisme van rusfertide, dat werd ontdekt door het peptidetechnologieplatform van Protagonist, zou de ijzerhomeostase reguleren en de absorptie, opslag en distributie van ijzer in het lichaam controleren. Het gerandomiseerde deel van de fase 2-studie REVIVE naar rusfertide bij polycythemia vera bereikte zijn primaire eindpunt.

De langetermijnfollow-upgegevens van de 2-jarige open-labeluitbreiding werden begin december gepresenteerd op de American Society of Hematology 2023 Annual Meeting, die een duurzame hematocrietcontrole, verminderd gebruik van flebotomie, verdraagbaarheid op lange termijn en geen nieuwe veiligheidssignalen bij patiënten met PV lieten zien. Deze aankondiging bouwt voort op Takeda's erfgoed op het gebied van zeldzame hematologie en volgt op de recente goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) van ADZYNMA, Takeda's behandeling voor congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP), een uiterst zeldzame bloedstollingsstoornis. Na indiening bij de regelgevende instanties in de VS zal Takeda de commercialisering van rusfertide leiden, waarbij Protagonist een optie heeft om mee te werken aan de detailhandel in de VS.

In dat geval zou Protagonist in aanmerking komen voor opt-outbetalingen en verhoogde mijlpaal- en royaltybetalingen. Takeda zou in beide scenario's de volledige rechten ex-U.S. behouden.