PureTech Health plc kondigde resultaten aan van een gerandomiseerde, dubbelblinde cross-over studie bij gezonde oudere volwassenen die aantonen dat ongeveer 50% minder proefpersonen behandeld met PureTech's LYT-100 (deupirfenidone) gastro-intestinale (GI)-gerelateerde bijwerkingen (AE's) ervoeren in vergelijking met proefpersonen behandeld met pirfenidone (17,4% vs. 34,0%). Pirfenidone is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van idiopathische pulmonale fibrose (IPF), een weesziekte die chronisch en progressief is en leidt tot een aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit. Op basis van deze resultaten, bijkomende data gegenereerd uit PureTech's robuuste LYT-100 klinische programma en recente feedback van de regelgevende instanties, is de Vennootschap van plan om LYT-100 door te zetten naar een laat stadium van klinische ontwikkeling voor de behandeling van IPF, te beginnen met een dosis-afhankelijke studie die zes maanden behandeling met LYT-100 evalueert en start in de eerste helft van 2022. PureTech gelooft dat de resultaten van deze studie, samen met een Fase 3 studie, de basis kunnen vormen voor registratie in de VS. LYT-100 is een selectief geduterateerde vorm van pirfenidone dat is ontworpen om de krachtige en klinisch gevalideerde anti-fibrotische en anti-inflammatoire activiteit van pirfenidone te behouden met een gedifferentieerd farmacokinetisch profiel dat zich heeft vertaald in een gunstige verdraagbaarheid, zoals aangetoond door gegevens uit meerdere menselijke klinische studies. Pirfenidon is een van de twee standaardbehandelingen die zijn goedgekeurd voor IPF, samen met nintedanib, die beide effectief zijn maar gepaard gaan met aanzienlijke maag-darm-gerelateerde verdraagbaarheidsproblemen. Tolerabiliteitsproblemen in verband met pirfenidon leiden tot staken van de behandeling en/of verlaging van de dosis tot onder de door de FDA goedgekeurde dosis van 801 mg driemaal daags (TID), waardoor de werkzaamheid van pirfenidon bij patiënten met IPF wordt beperkt.