QSAM Biosciences, Inc. kondigde aan dat de United States Food and Drug Administration (FDA) Rare Pediatric Disease Designation heeft toegekend aan QSAM’s kandidaat-geneesmiddel in klinische fase, CycloSam®, voor de behandeling van osteosarcoom, een verwoestende vorm van botkanker die vooral kinderen en jongvolwassenen treft. De aanwijzing als zeldzame pediatrische ziekte (RPDD), gedefinieerd als ziekten waaraan jaarlijks minder dan 200.000 Amerikanen jonger dan 18 jaar lijden, kan aanzienlijke financiële stimulansen bieden door bedrijven in aanmerking te laten komen voor een Priority Review Voucher (PRV) bij de goedkeuring van een geneesmiddel door de FDA. Een PRV verleent de FDA een versnelde evaluatie van een kandidaat-geneesmiddel voor eender welke indicatie, waardoor de evaluatieperiode wordt teruggebracht tot 6 maanden en een vroege toegang tot de markt mogelijk wordt. PRV's kunnen door het ontvangende bedrijf worden gebruikt voor een geneesmiddelontwikkelingsprogramma, maar kunnen ook worden verkocht of overgedragen aan grotere farmaceutische bedrijven. Osteosarcoom is de meest voorkomende vorm van botkanker bij kinderen en jonge volwassenen met primair hooggradige botmaligniteit. In de afgelopen 40 jaar is er weinig vooruitgang geboekt bij de behandeling van deze slopende en vaak dodelijke ziekte, waarbij de behandeling vaak leidt tot amputatie van ledematen. Bijgevolg is er een grote onbeantwoorde marktbehoefte aan een betere behandeling die doeltreffender is tegen pediatrisch osteosarcoom en beter wordt verdragen door de patiënten. In augustus 2021 ontving de Vennootschap de aanwijzing tot weesgeneesmiddel voor CycloSam voor de indicatie van osteosarcoom. Orphan Drug Designation (ODD) geeft QSAM bepaalde bijkomende voordelen, waaronder belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische testen, kwijtschelding of gedeeltelijke betaling van de aanvraagkosten van de FDA, en zeven jaar marktexclusiviteit, indien goedgekeurd.